Техасская компания IntraBio планирует расширить показания своего препарата Aqneursa (левацетиллейцин), одобренного для лечения болезни Ниманна-Пика типа С.
Фармпроизводитель намерен «незамедлительно» подать заявки в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и другие мировые регулирующие органы на применение Aqneursa в терапии атаксии-телеангиэктазии. Это нейродегенеративное заболевание, поражающее примерно 1 из 70 тыс. человек, на сегодня не имеет одобренных методов лечения, говорится в пресс-релизе IntraBio.
Оптимизм IntraBio основан на результатах III фазы клинических испытаний (КИ), в ходе которой прием левацетиллейцина в течение 3 месяцев привел к «статистически значимому и клинически важному улучшению» на -1,88 балла (-1,92 у препарата против -0,14 у плацебо) по шкале оценки атаксии (SARA). Вторичные конечные точки КИ были достигнуты на основании положительных результатов по другим клиническим показателям.
«Левацетиллейцин оказался безопасным и хорошо переносимым, серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом, не наблюдалось, что соответствует его установленному профилю безопасности», — подчеркнули в компании.
«Это дает реальную надежду на то, что семьи вскоре получат доступ к первому эффективному и безопасному препарату для лечения атаксии-телеангиэктазии, — отметил основатель некоммерческой организации AT Children’s Project Брэд Маргус. — Мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с IntraBio, чтобы помочь обеспечить скорейшее одобрение левацетиллейцина FDA и его доступность для пациентов, учитывая их острую потребность в эффективном лечении».
Атаксия-телеангиэктазия (АТ) представляет собой редкое наследственное прогрессирующее заболевание, обычно начинающееся в раннем детстве. Болезнь характеризуется дегенерацией мозжечка, что приводит к ухудшению координации, нарушению речи и движений глаз и зависимости от инвалидного кресла. У многих пациентов также развиваются видимые изменения кровеносных сосудов (телеангиэктазия), иммунодефицит с рецидивирующими опасными для жизни инфекциями и заболевания легких, значительно повышается риск развития рака.
Положительные результаты КИ подтверждают предыдущий клинический опыт применения левацетиллейцина при различных неврологических, нейроразвивающих и митохондриальных расстройствах, отметили в компании. Препарат также находится на поздней стадии разработки в США и Европе для лечения заболеваний, связанных с геном CACNA1A, — группы редких неврологических состояний, поражающих 1-2 человека из 10 тыс.