Американские ученые близки к решению проблемы гематоэнцефалического барьера (ГЭБ). Преграда, защищающая мозг от вирусов и бактерий, также задерживает 98% лекарств. Даже препараты, одобренные для лечения нейродегенеративных заболеваний, с трудом проникают через ГЭБ. Так, некоторые исследования показывают, что в мозг попадает менее 0,1% дозы вводимого внутривенно Leqembi (леканемаб) от болезни Альцгеймера, пишет Pharma Voice.
Однако в ближайшее время все может измениться. Биотехнологическая компания Denali Therapeutics подала заявку на одобрение препарата, использующего новые технологии для доставки лекарств непосредственно в мозг. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило заявке на тивиденофусп альфа для лечения синдрома Хантера статус ускоренного рассмотрения. Решение по ней должно быть принято до 5 апреля.
В случае одобрения тивиденофусп альфа станет первым препаратом, использующим модульную платформу TransportVehicle, основанную на рецепторах трансферрина и предназначенную для переноса ферментов, олигонуклеотидов и антител через гематоэнцефалический барьер.
У пациентов на промежуточной стадии клинических испытаний наблюдалось снижение уровня гепарансульфата на 91%, что является биомаркером синдрома Хантера. Также через 24 недели у них были отмечены признаки улучшения слуха и ключевых показателей адаптивного поведения и когнитивных функций.
Генеральный директор Denali Райан Уоттс подчеркнул, что технология может стать универсальной платформой для терапии широкого спектра патологий центральной нервной системы (ЦНС) — от лизосомальных болезней накопления до распространенных нейродегенеративных заболеваний.