В Россию в рамках исполнения ранее согласованного плана поставлена крупная партия лекарственных препаратов восоритида и церлипоназы альфа производства американской фармацевтической компании BioMarin, следует из сообщения фонда «Круг добра».
«Более 2 тыс. упаковок лекарственного препарата для терапии ахондроплазии — восоритида — и более 40 упаковок церлипоназы альфа для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа (НЦЛ2) уже развозят по российским регионам», — отмечается в сообщении. До апреля планируется поставить в общей сложности 5,1 тыс. упаковок восоритида и 225 — церлипоназы альфа.
«Фонд внимательно следит за реализацией достигнутых договоренностей и прилагает все усилия для организации бесперебойного обеспечения детей с тяжелыми заболеваниями необходимыми лекарственными препаратами», — подчеркнули в «Круге добра».
Восоритид — первый таргетный препарат для лечения ахондроплазии у детей с открытыми зонами роста — выпускается под торговым названием Voxzogo. Воздействуя на причину заболевания (сверхактивный сигнал, тормозящий развитие костей), он увеличивает темп роста в среднем на 1,5–2 см в год.
Церлипоназа альфа, присутствующая на рынке под брендом Brineura, представляет собой ферментозаместительную терапию для лечения редкого, смертельного нейродегенеративного заболевания — нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа. Препарат замедляет потерю двигательных функций, доставляя фермент (трипептидилпептидазу-1) непосредственно в мозг через резервуар Оммайя.