Компания Johnson & Johnson подала в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявку на регистрацию препарата Imaavy (нипокалимаб) для лечения тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА).
Редкое и серьезное аутоиммунное заболевание, поражающее примерно 1 из 8 тыс. человек, в настоящее время не имеет одобренных FDA методов лечения. При АИГА патогенные аутоантитела иммуноглобулина (IgG) прикрепляются к эритроцитам и разрушают их, что приводит к изнурительной анемии.
Заявка основана на результатах клинических испытаний II/III фазы с участием взрослых, в ходе которых был достигнут основной показатель — устойчивый ответ уровня гемоглобина по сравнению с группой плацебо. Под устойчивым ответом понималось достижение целевого уровня гемоглобина 10 г/дл и выше с увеличением не менее чем на 2 г/дл от исходного значения. Данный показатель должен был сохраняться как минимум 28 дней без необходимости дополнительной терапии.
Помимо быстрого и устойчивого повышения уровня гемоглобина, у большего числа пациентов, получавших Imaavy, наблюдалось улучшение состояния при усталости по шкале FACIT-Fatigue, что «имеет важное значение для живущих с аутоиммунной гемолитической анемией», отметили в компании.
Права на нипокалимаб Johnson & Johnson получила в 2020 году в результате приобретения Momenta Pharmaceuticals примерно за $6,5 млрд. В мае Imaavy был одобрен в США для лечения генерализованной миастении гравис (гМГ) у взрослых и детей от 12 лет.
