Лекарства от редких заболеваний оказались в сложном положении: с одной стороны, есть трудности с получением разрешения от FDA, с другой — приходится бороться за внимание инвесторов, которым гораздо интереснее популярные препараты, например средства от ожирения. Однако, согласно «Отчету о рынке орфанных препаратов за 2026 год» от Evaluate, ожидается, что мировые продажи орфанных препаратов вырастут и превысят $400 млрд к 2032 году.

Годовой доход от лечения редких заболеваний составит в 2032 году $409 млрд, или 1/5 от почти $1,9 трлн продаж рецептурных препаратов. Это на 15% больше, чем в 2022 году, говорится в новом отчете Evaluate.

Перспективы оптимистичные, но путь к $400 млрд будет непростым. Рынок остается уязвимым к более тщательному контролю со стороны FDA и потенциальному ценовому давлению. К 2032 году десять существующих препаратов возглавят список самых продаваемых орфанных лекарств, причем восемь из них, по прогнозу, будут приносить более $6 млрд в год каждый.

Лидирует в этой гонке Johnson & Johnson, чей Darzalex (даратумумаб) для лечения множественной миеломы станет самым продаваемым орфанным препаратом компании с объемом продаж в $11,8 млрд. Хотя это и ниже, чем $14,4 млрд в 2025 году, подкожная форма выпуска продлевает его рыночную эксклюзивность, фактически удваивая коммерческий срок существования франшизы. Позиции J&J также укрепляет препарат Carvykti, разработанный в партнерстве с Legend Biotech для лечения множественной миеломы, который занимает 8-е место с прогнозируемыми продажами в размере $6,3 млрд.

Благодаря этим препаратам J&J сможет претендовать на звание крупнейшей компании по продажам орфанных препаратов, прогнозируя выручку от этой категории в 2032 году в размере почти $31 млрд, говорится в отчете Evaluate.

Еще одна компания, у которой два препарата входят в топ-10, — это Vertex. Препарат Alyftrek представляет собой тройную комбинированную терапию для лечения муковисцидоза, принимаемую один раз в день, и имеет все шансы стать вторым по объему продаж орфанным препаратом в мире с прогнозируемыми продажами в $9,3 млрд к 2032 году. Более старый их препарат, Trikafta, займет последнее место с продажами в $4,9 млрд.

Препарат компании Alnylam для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR) с помощью РНК-интерференции, Amvuttra (вутрисиран), по прогнозам, займет третье место, достигнув объема продаж в $7,5 млрд к 2032 году. Правда, существуют некоторые вопросы относительно потенциала роста этого препарата и всего рынка ATTR в связи с ожидаемой потерей рыночной эксклюзивности для первого в своем классе препарата тафамидиса компании Pfizer.

Наиболее заметным изменением в рейтинге является рост компании Argenx. Согласно прогнозам, она вытеснит Pfizer из лидеров продаж орфанных препаратов в 2032 году благодаря успешному запуску аутоиммунного препарата Vyvgart (эфгартигимод альфа). Прогнозируемый общий объем продаж в размере $11,2 млрд ставит голландскую биотехнологическую компанию на 8-е место, что выше Merck & Co. ($9,9 млрд) и Bristol Myers Squibb ($9,7 млрд). Argenx также является единственной компанией в списке Evaluate, чей доход в 2032 году полностью получен от продажи орфанных препаратов.

В список лучших орфанных препаратов также входят ингибитор комплемента Ultomiris от AstraZeneca, препарат от легочной артериальной гипертензии Winrevair от Merck, препарат от рака крови Brukinsa от BeOne Medicines и Hemlibra компании Roche от гемофилии A.

Топ-10 орфанных препаратов с наиболее высокими продажами к 2032 году

Merck может похвастаться самым быстрым ростом продаж орфанных препаратов — 23% в год с 2025 по 2032 год, за ней следует все та же Argenx с показателем 22%.

В отличие от общего роста доли орфанных препаратов на фармрынке, их присутствие в научно-исследовательских и опытно-конструкторских работах начинает сокращаться. Аналитики Evaluate ожидают, что доля разрабатываемых препаратов для лечения редких заболеваний в общем объеме продаж лекарств снизится с прогнозируемого пика в 30% в 2027 году до 22% в 2032-м.

«Это, вероятно, отражает растущий интерес к инвестициям в разработку других лекарственных препаратов, в первую очередь на основе GLP-1», — отметили аналитики Evaluate. Поскольку крупные фармкомпании столкнутся с общим объемом патентных претензий в $300 млрд к концу десятилетия, потребность в разработке лекарств для широкого спектра показаний остается высокой, добавили они.

Darzalex J&J и Vyvgart Аrgenx могут сохранить высокие прогнозы продаж во многом благодаря недавней поправке к Закону о референтных препаратах (IRA). Согласно первоначальному Закону IRA, от переговоров о ценах с правительством США были освобождены только препараты с одним орфанным показанием. «Один большой прекрасный законопроект» (One Big Beautiful Bill Act) Дональда Трампа включил в него препараты и с несколькими показаниями.

Мировые продажи орфанных препаратов (2025/2032): 10 ведущих компаний и общий рынок

Однако в последнее время нормативно-правовая среда стала непредсказуемой для разработчиков лекарств от редких заболеваний, и виной тому Evaluate считает «противоречивые сигналы» от FDA.

Агентство представило механизм действия для ускорения разработки индивидуализированных методов лечения, направленных на устранение генетических аномалий, лежащих в основе редких заболеваний, но одновременно FDA отклонило ряд препаратов для лечения редких заболеваний, что вызвало возмущение в отрасли. Агентство отказало в одобрении генной терапии синдрома Хантера компании Regenxbio и отклонило трорилузол компании Biohaven для лечения спиноцеребеллярной атаксии.

Директор Biohaven Влад Корич осудил «системную проблему» в FDA и предупредил о «тяжелом периоде» для пациентов с редкими заболеваниями.

Кроме того, рынок редких заболеваний остается в значительной степени неиспользованным, поскольку современные орфанные препараты помогают лишь примерно в 5% случаев редких заболеваний, отмечается в отчете Evaluate.