Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало ускоренное одобрение препарату Avlayah (тивиденофусп альфа-екнм) американской биофармацевтической компании Denali Therapeutics. Это первый препарат, предназначенный для терапии неврологических симптомов синдрома Хантера (мукополисахаридоз II) — редкого генетического заболевания, которым в США страдают около 500 человек. Ранее единственным средством ферментозаместительной терапии был Elaprase компании Takeda, но он устранял лишь физические проявления, не воздействуя на когнитивные нарушения.
В компании отметили, что цена препарата установлена на уровне $5200 за флакон объемом 150 мг, терапия будет доступна в США в ближайшее время. В аналитической компании Wedbush подчеркнули, что это одобрение создает позитивный прецедент для других программ, использующих суррогатные конечные точки. Акции Denali Therapeutics после объявления выросли на 8,4%, до $22,74.
Avlayah вводится внутривенно один раз в неделю. Он одобрен для лечения детей с пресимптоматической или симптоматической стадией заболевания. Ускоренное одобрение основано на снижении уровня гепарансульфата (молекулы сахара, которая накапливается при болезни и связана с повреждением органов) в спинномозговой жидкости — суррогатном показателе, который, по мнению FDA, с высокой вероятностью предсказывает клиническую пользу. Denali Therapeutics проводит подтверждающее исследование, от результатов которого будет зависеть полное одобрение.
Решение регулятора стало знаковым на фоне ужесточения требований к регистрации препаратов для лечения редких заболеваний, проводимого под руководством Виная Прасада, который покидает пост главы Центра оценки и исследования биологических препаратов (CBER) в конце апреля. Прасад неоднократно выступал против использования суррогатных конечных точек. В инструкции к Avlayah содержится предупреждение в рамке о риске тяжелых аллергических реакций.