Производство лекарств выходит на новый уровень благодаря использованию синтеза целевых белков в растительных клетках как альтернативы более дорогому синтезу в клетках млекопитающих и бактерий. Компания Pfizer стала первой из входящих в Big Pharma компаний, объявившей о запуске на рынок препарата, «произведённого» растительными клетками в биореакторах. Компания приобрела права у израильской компании Protalix Biotherapeutics на производство талигуразы альфа — форма фермента глюкоцереброзидазы для терапии болезни Гоше.
Биореактор Protalix представляет собой соответствующий GMP-стандартам завод по производству ряда белков, в том числе антител, ферментов и сложных лекарственных препаратов растительного происхождения. Protalix завершила III этап клинических исследований и представила возможность нового применения для препарата prGCD, синтезированного в культуре клеток моркови (он готовится выйти на рынок в 2010 году). Компания уже получил 65 миллионов долларов от сделки, передав права на производство prGCD Pfizer.
Препарат рrGCD будет конкурировать с препаратами Ceredase Genzyme’s (аглюцераза — форма фермента бета-глюкоцереброзидазы, выделенного из человеческой плацентарной ткани и модифицированного маннозой) и Cerezyme (имиглюцераза — рекомбинантный (выработанный в культуре) человеческий фермент бета-глюкоцереброзидаза, также модифицированный маннозой). Оба препарата используются для лечения болезни Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) — наследственное заболевание, самая распространённая из лизосомных болезней накопления. Она развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, приводящей к накоплению глюкоцереброзида во многих органах, включая селезёнку, печень, почки, лёгкие, мозг и костный мозг.
Примечательно, что это первый пример движения компании Pfizer в сторону разработки и производства препаратов для терапии редких заболеваний. По словам представителя компании Эндрю Кёртиса, Pfizer еще год назад определила для себя стратегию развития производства орфанных лекарств. Применение инновационной платформы для биосинтеза препаратов в культуре растительных клеток — важный шаг в направлении удешевления и увеличения эффективности производства биофармацевтических лекарств. Кроме того, Pfizer и дальше заинтересована в использовании платформы Protalix для синтеза других препаратов в растительных клетках. Это могут быть как терапевтические агенты для лечения редких генетических заболеваний, так и биологические аналоги уже существующих препаратов, для которых синтез в растительной культуре будет более дешевым. Уже вышли на доклинические испытания биологический аналог ингибитора фактора некроза опухоли альфа Enbrel (этанерцепт) и кандидат для заместительной ферментной терапии другой формы лизосомной болезни накопления — болезни Фабри.
Biolex Therapeutics (США) — ещё одна компания, которая довела свой препарат, синтезированный в растительной клетке, до последней стадии клинических испытаний. Их интерферон ?-2b с контролируемым высвобождением, предназначенный для лечения гепатита C, синтезируется в культуре водорослей. Эта разработка привлекла внимание и финансы одного венчурного фонда, который уже инвестировал в продукт 60 миллионов долларов.
Елена Новосёлова / Наука и технологии России
