21 октября 2015 г. Фонд Сколково подписал соглашение о предоставлении гранта компании Фьюжн Фарма на проведение клинического исследования 1-й фазы препарата PF-114 для терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая заболевание с мутацией T315I. Согласно грантовому соглашению Фонд предоставляет половину суммы, необходимой на проведение клинического исследования, остальную часть компания Фьюжн Фарма финансирует из средств инвесторов.
В рамках планируемого клинического исследования 1-й фазы предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной дозы препарата. Исследование должно стартовать в 1-м квартале 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства Здравоохранения РФ (ГНЦ МЗ РФ); по мере исследования препарата запланировано подключение второго центра — Северо-западного федерального медицинского исследовательского центра им. В.А. Алмазова.
к.х.н. Гермес Чилов, генеральный директор Фьюжн Фармы и один из разработчиков PF-114: «Одобрение Фондом гранта на проведение клинического исследования ‑ это ключевой момент для начала клинического этапа разработки PF-114, в нынешней экономической ситуации без грантовой поддержки такое исследование вряд ли состоялось бы. Уникальность проекта в том, что, насколько нам известно, PF-114 ‑ первый таргетный препарат, разработанный целиком в России полностью в соответствии с современными международными стандартами. Мы очень надеемся на то, что и клиническое исследование 1-й фазы нам удастся провести на самом высоком международном уровне.»
Д.м.н., профессор Анна Григорьевна Туркина, заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114: «Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой. Предварительные доклинические исследования, убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств . Кроме того, препарат PF-114, эффективен в отношении мутации Т 315I. В настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России. Есть основания надеяться, что у препарата PF-114 будет достаточно низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ»
К.м.н. Кристина Ходова, руководитель направления «Онкология/Иммунология» кластера биомедицинских технологий Фонда Сколково: «Фонд поддерживает разработку PF-114 компанией «Фьюжн Фарма» уже в течение нескольких лет. Несмотря на то, что эра таргетных лекарственных препаратов в мире, во многом, началась с терапии хронического миелолейкоза, до сих пор остаются нерешенные проблемы в лечении этих пациентов, что обуславливает благоприятные перспективы коммерциализации нового безопасного и эффективного ингибитора BCR-ABL. Это и планируется показать и доказать в ходе клинических исследований.»
Виталий Шустиков, Сколково
