Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) опубликовало финальный отчет об опыте, накопленном в ходе пилотного проекта по адаптивному лицензированию лекарств, — концепции, предназначенной для разработки лекарственных средств, необходимых для решения проблемы неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов. Данный пилотный проект предусматривал тесное сотрудничество между регулятором, разработчиками лекарств и другими заинтересованными сторонами, включая пациентские организации и органы, проводящие оценку медицинских технологий (Health technology assessment — HТА).
Концепция адаптивного лицензирования может способствовать разработке лекарственных средств в таких терапевтических областях, как инфекционные заболевания, болезнь Альцгеймера, дегенеративные заболевания, а также редкие виды онкопатологии, информирует портал «Аптека».
Данную инициативу можно определить как плановый, постепенный подход к обеспечению доступа к медицинской помощи пациентов. Это не новый «маршрут» получения разрешения на маркетирование лекарственного средства, а лишь использование существующих инструментов в регулировании обращения лекарств. При таком подходе предусматривается одобрение препарата для применения небольшой, четко определенной группой пациентов, которые, вероятно, получат наибольшую выгоду от его применения. Со временем же собирают дополнительные доказательства для расширения или ограничения показаний к применению данного лекарственного средства.
В марте 2014 г. ЕМА запустило пилотный проект по изучению практических последствий концепции адаптивного лицензирования для лекарственных средств, уже находящихся на стадии разработки. ЕМА предложила компаниям представить свои текущие программы по разработке лекарственных средств, которые подпадают под критерии адаптивного лицензирования: начиная от одобрения препаратов в небольшой ограниченной популяции пациентов, с постепенным расширением целевого контингента потребителей, обязательным планом по сбору информации в ходе пострегистрационной оценки медицинской технологии, вовлечением ключевых заинтересованных сторон в данный процесс.
С момента объявления о проекте в ЕМА поступило 62 заявки на участие, 18 из которых были отобраны для дальнейшего рассмотрения во время встреч с заинтересованными сторонами. В дальнейшем по 6 заявкам были получены рекомендации от ЕМА и HТА и по 1 — научные рекомендации (предоставление компании консультаций ЕМА о соответствующих исследованиях, необходимых при разработке препарата или оценке его качества). Большая часть полученных ЕМА заявок были признаны неподходящими для пилотного проекта и компаниям было рекомендовано пойти по традиционному пути получения лицензии на маркетирование препаратов.
Данный пилотный проект также помог выявить ряд аспектов, требующих дальнейшего усовершенствования. К ним относятся необходимость более активного участия пациентов в подборе кандидатов для участия в проекте адаптивного лицензирования, определение методологически обоснованных стратегий реального сбора доказательств в поддержку оценки эффективности и результативности, а также возможность участия плательщиков — организаций государств — членов ЕС, ответственных за принятие решений по вопросам ценообразования и реимбурсации — в разработке стратегии ценообразования.
ЕМА продолжит анализ пилотного проекта в контексте параллельных консультаций с органами HТА, что обеспечит основу для включения дополнительных заинтересованных сторон (например пациентов и, при необходимости, плательщиков). Разработчики лекарственных средств, заинтересованные в участии в проекте адаптивного лицензирования, могут предоставить свои предложения в ЕМА.
Проект адаптивного лицензирования использует существующие инструменты для получения одобрения, в частности, условное разрешение на маркетирование лекарственных средств, получить которое можно в ЕС начиная с 2006 г. Он также опирается на опыт, накопленный в процессе мониторинга постмаркетинговых исследований, введенного в законодательство по фармаконадзору с 2012 г.
Такая концепция получения одобрения и сбора данных не предназначена для всех лекарственных средств, а актуальна лишь для тех препаратов, которые скорее всего позволят решить проблему неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов. Разработка препаратов также должна отвечать определенным критериям, чтобы они могли подпадать под данный проект.
Как и для любого лекарственного средства, разрешение на маркетирование с помощью концепции адаптивного лицензирования может быть получено лишь в том случае, если выгоды при применении препарата для определенной популяции пациентов превышают риски.
Ключевым аспектом данной концепции является вовлечение всех органов, уполномоченных принимать решения, на протяжении всей разработки препарата, в том числе и тех, кто принимает решения о доступности лекарств для пациентов в государствах — членах ЕС. Диалог между данными участниками является необходимым, чтобы помочь определить, какие препараты подпадают под критерии концепции адаптивного лицензирования, а также совместно согласовать план предоставления необходимых данных для регулирующих органов и таковых HТА и обеспечивать контроль и управление за оборотом лекарств.
Особенно важно, чтобы все заинтересованные стороны заранее договорились о плане сбора информации в ходе пострегистрационной оценки медицинской технологии с целью воплощения его в жизнь владельцем регистрационного удостоверения, поскольку после выдачи разрешения на маркетирование препарата данный план становится юридически обязательным документом.
Сотрудничество между заинтересованными сторонами и системой фармаконадзора является основой для систематического мониторинга безопасности и эффективности лекарственных средств в клинической практике. Эти два основных элемента лежат в основе концепции адаптивного лицензирования.
