Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала первое лекарственное средство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Лекарственное средство компании Sarepta Therapeutics было зарегистрировано под торговым наименованием Эксондис 51 (Exondys 51), сообщает «Ремедиум».
Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51.
Решение FDA базируется на суррогатной конечной точке клинических исследований, согласно которой, применение нового лекарственного препарата способствует наращиванию мышечной ткани у некоторых пациентов. Однако пока клиническая эффективность Эксондиса 51 не доказана. FDA обязала Sarepta провести дополнительные исследования для сбора информации по эффективности ЛС.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
