Аутизм ― сложное психомоторное расстройство, которым страдает приблизительно один из ста детей, причем его распространенность среди мальчиков в четыре раза выше. Причина развития аутизма по-прежнему неизвестна, и способа полного излечения пока не существует. В настоящее время пациенты получают только симптоматическую терапию с индивидуально подобранными обучающими методами.
Буметанид может стать первым лекарственным препаратом, воздействующим на основные («ядерные») симптомы аутизма. Профессор Йехезкель Бен-Ари (Yehezkel Ben-Ari) в течение многих лет изучает механизм действия буметанида. В 2014 году результаты его исследований, опубликованные в журнале Science, продемонстрировали на биологических моделях возможность предупреждения аутистического поведения у потомства самок, получавших перед родами буметанид. Препарат оказывает влияние на повышенный уровень хлоридов в нейронах, который наблюдается при дизонтогенетических заболеваниях.
Работа с биологическими моделями создала предпосылки для исследований с участием людей. Первое клиническое исследование фазы 2A провел д-р Э. Лемонье (E. Lemonnier). Затем при спонсорской поддержке компании Neurochlore во Франции состоялось многоцентровое исследование фазы 2B, охватывающее почти 90 детей в возрасте от 2 до 18 лет. Были получены многообещающие результаты, основанные на оценке состояния пациентов по нескольким шкалам для аутизма и свидетельствующие о пользе буметанида. Таким образом, можно рассматривать вопрос об общем контроле аутизма и его основных симптомов ― нарушений социального функционирования и повторяющегося поведения. Длительный прием буметанида детьми представляется возможным, поскольку существуют обширные данные по безопасности применения этого препарата взрослыми при лечении сердечной недостаточности, отеков почечного и печеночного происхождения.
Говорит профессор Йехезкель Бен-Ари, руководитель компании Neurochlore:
«Я очень рад, что наши исследования по изучению ионных потоков, проводимые в течение нескольких десятилетий, могут привести к созданию препарата для лечения синдрома, который до сих пор считается неизлечимым. Это подчеркивает важность когнитивных академических исследований и сотрудничества с докторами и психиатрами, такими как д-р Э. Лемонье. Я всегда считал, что экспериментальные исследования должны быть сфокусированы на основных концепциях, при этом не исключая неожиданную разработку любых лекарственных средств. Понимание принципов образования нейронных сетей при патологических состояниях открывает перспективы для новых стратегий лечения заболеваний головного мозга, в том числе синдромов с внутриутробным происхождением».
Комментирует Кристиан де Бодинат (Christian de Bodinat), директор по исследованиям и разработкам в области нейропсихиатрических расстройств компании Сервье:
«Мы с энтузиазмом относимся к участию в создании лекарственного препарата, который может стать первым средством, воздействующим на основные симптомы аутизма. Заключенное соглашение демонстрирует наше стремление сконцентрироваться на исследовании патологических состояний с крайне высокой неудовлетворенной потребностью в медикаментозном лечении и предоставить инновационные терапевтические решения».