Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) и Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) разработали совместный план по содействию использованию инновационных подходов в разработке лекарственных средств для лечения болезни Гоше. Этот документ также может использоваться при разработке других орфанных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний в детской популяции. Опубликованный документ побуждает разработчиков лекарств к повышению эффективности использования:
- экстраполяции доступных клинических данных, в том числе с помощью соответствующих технологий моделирования и имитирования, для прогнозирования того, как лекарство может действовать в организме детей и подростков на основании исследований, проведенных среди взрослых или в других педиатрических популяциях;
- возможностей проверки безопасности и эффективности лекарственных средств, разработанных разными компаниями в рамках одного исследования, так называемые многогрупповые, многопрофильные клинические исследования. Поскольку одна и та же контрольная группа используется для сравнения полученных результатов при оценке нескольких лекарственных средств, этот подход облегчает клиническое тестирование лекарственных средств при одновременном уменьшении общего количества детей, включенных в исследования.
Подход, изложенный в совместном Плане ЕМА и FDA, направлен на сокращение количества пациентов, необходимых для проведения клинических исследований, при сохранении высоких стандартов качества для развития медицины.
Разработчики лекарств, которые хотят применять эти инновационные подходы, могут получить научные рекомендации. В частности, они могут обращаться в EMA или FDA по отдельности или запросить параллельные научные рекомендации от двух регуляторных органов. Кроме того, EMA завершает работу над документом, в котором излагается систематический подход к научно обоснованной и надежной экстраполяции данных для поддержки в получении маркетинговой лицензии на новые разработки. Ожидается, что этот документ будет опубликован в IV кв. 2017 г. и дополнит опубликованный План.
Стратегический подход к сотрудничеству EMA и FDA является результатом обширной совместной работы с различными группами заинтересованных сторон, включая пациентов и медицинских работников.
