Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG (NVS, NYSE) назвала стоимость генной терапии CAR-T. Эта новость представляет большой интерес для инвесторов в биотех и фарму, так как CAR-T является очень перспективной технологией лечения тяжелых болезней.
Безусловно, коммерциализация CAR-T важна с точки зрения долгосрочных перспектив направления генной терапии. Технология имеет высокий потенциал, так как с помощью перепрограммированных иммунных клеток пациента она позволяет лечить даже самые агрессивные формы рака на последних стадиях. Теоретически, иммунные Т-клетки также можно запрограммировать на борьбу с разными инфекциями и токсинами. Однако важным вопросом была возможность масштабирования методики.
Novartis первой в США получила одобрение на использование CAR-T для лечения в клинических условиях. Стоимость однократной терапии под названием Kimriah составляет $475 тыс., но первоначально компания сама оплатит ее, если все пациенты начнут выздоравливать к концу первого месяца.
Некоторые эксперты назвали стоимость лечения Kimriah очень высокой. Но у методики есть опасные побочные эффекты, такие как синдром высвобождения цитокинов (CRS), схожий с очень тяжелым гриппом, вызывающим смертельно опасную лихорадку. Поэтому обычно генная терапия CAR-T применяется лишь как последнее средство для пациентов, у которых практически нет шансов на выздоровление без CAR-T. Кроме того, CAR-T применяется для лечения молодых физически крепких людей, способных перенести тяжелые побочные эффекты. В частности, Kimriah одобрена для лечения людей в возрасте до 25 лет с агрессивной формой рака — острым лимфобластным лейкозом.
Таким образом, фактически, речь идет о шансе избавиться от смертельной болезни с помощью одного курса лечения. На этом фоне цена Kimriah не выделяется среди терапий аналогичного значения, например, от гепатита С или ВИЧ. В то же время цена для большинства стран действительно высокая, и в ближайшие десятилетия основным рынком для CAR-T будут США, ЕС, Австралия и Япония.
Выход первой терапии CAR-T является позитивной новостью для биотеха. Несмотря на ряд серьезных возможных побочных эффектов, генная терапия CAR-T является действительно новой технологией лечения рака. Это не длительная болезненная процедура химиотерапии с неопределенным результатом. CAR-T позволяет провести однократный курс лечения с высокими шансами исцеления и малой вероятностью рецидива.
Novartis как один из технологических лидеров в свой отрасли обладает большими возможностями для приобретения опыта использования CAR-T.
