Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает об одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов (гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.
Решение о регистрации основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований, который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль заболевания и механизм действия препарата.
«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути, чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит для лечения этого редкого заболевания».
Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.
В 2011 году Зелбораф одобрен в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E. Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус «прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.
Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ.
