Корпорация Celgene и компания bluebird bio представили обновленные результаты продолжающегося клинического исследования I фазы CRB-401 по применению bb2121 — экспериментального препарата на основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T), предназначенного для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы.
Целью исследования является оценка безопасности и эффективности bb2121, а также определение рекомендуемой дозировки для исследования II фазы. В исследование были включены тяжело предлеченные пациенты, получившие в среднем семь циклов предшествующей терапии (от 3 до 14), всего 21 человек.
Пациенты были распределены четыре когорты в соответствии с дозой: 50 млн, 150 млн, 450 млн и 800 млн CAR+ T-клеток. В качестве режима кондиционирования пациенты получали терапию с применением циклофосфамида и флударабина, с последующим введением bb2121. Медиана продолжительности наблюдения составила 40 недель (от 6,6 до 69 недель).
Согласно полученным результатам, у 17 из 18 (94%) пациентов был достигнут общий ответ, из них у 10 пациентов (56%) был отмечен полный ответ или неподтвержденный полный ответ. Авторы исследования отмечают, что у 9 из 10 (90%) пациентов, обследованных на предмет наличия минимальной остаточной болезни (МОБ), признаки МОБ не выявлены. Медиана выживаемости без прогрессии заболевания у пациентов в когортах активной дозы не достигнута. Данный показатель через 6 и 9 месяцев наблюдения составил 81% и 71% соответственно.
Наиболее распространенными нежелательными явлениями 3-4 степени, возникшими после начала лечения, были формы цитопении на фоне противолимфомной химиотерапии, включая нейтропению (86%), анемию (57%) и тромбоцитопению (43%).
Экспериментальный препарат bb2121 создан основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T), направленных на антиген созревания B-клеток (BCMA). CAR T-клетки получают из собственных клеток крови каждого пациента, которые были модифицированы с помощью запатентованной лентивирусной векторной системы для кодирования химерных антигенных рецепторов к антигену созревания B-клеток.
