Французская фармацевтическая компания Sanofi заявила, что в процессе реструктуризации своего терапевтического альянса с американской фармацевтической компанией Alnylam Pharmaceuticals, она получила право на разработку и коммерциализацию нового препарата для лечения гемофилии А и В.
Речь идет об инновационном препарате fitusiran, в основе действия которого лежит механизм РНК-интерференции (процесс подавления экспрессии гена на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации мРНК при помощи малых молекул РНК). Потенциально препарат может стать блокбастером на рынке, так как по некоторым параметрам превосходит аналоги.
В соответствии с соглашением, Sanofi получит глобальные права на разработку и коммерциализацию данного препарата. Глобальную коммерциализацию препарата fitusiran будет осуществлять подразделение компании Sanofi — Sanofi Genzyme, специализирующееся на разработке и производстве препаратов для лечения редких наследственных/орфанных заболеваний. Fitusiran дополнит портфель орфанных гематологических продуктов Sanofi Genzyme и принесет людям, живущим с гемофилией, новое лечение.
Между тем, биофармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals получит роялти в 30% с продаж продукта fitusiran. Кроме того, данная реструктуризация даст ей возможность консолидировать усилия на разработке и создать инфраструктуру для их коммерциализации своих препаратов для лечения амилоидоза (редкого заболевания, вызванного накоплением аномального белка), включая patisiran и ALN-TTRsc02.