Французская биофармацевтическая компания Cellectis запатентовала в США две технологии редактирования генов в Т-клетках CRISPR. Патентами US 9,855,297 и US 9,890,393 защищены методики применения CRISPR-ассоциированных эндонуклеаз Cas9 или Cpf1, управляемых при помощи РНК-гидов, которые предназначены для генной инженерии Т-клеток. Патенты вступили в силу 2 января и 13 февраля 2018 года, соответственно.
В прошлом году компания Cellecti получила аналогичный патент от Европейского патентного ведомства. Эти три патента Cellectis намерена использовать для будущих лицензионных сделок с компаниями, которые хотят использовать технологии CRISPR в Т-клетках. Технические знания, изложенные в патентах, могли бы, например, помочь изменять структуру генов внутри живых организмов. Использование этих методик для направленного редактирования геномов является перспективным направлением в современной генной инженерии и применяется, в частности, для лечения наследственных или онкологических заболеваний. Так, технология CRISPR/Cas9 работает как пара молекулярных ножниц, которые могут выборочно убирать нежелательные отрезки генов и заменять их новыми участками ДНК.
Несмотря на высокую стоимость и тот факт, что до сих пор одобрено очень мало методов такой терапии, фармацевтические компании надеются, что редактирование генов окажется эффективным в борьбе с множеством заболеваний и принесет большую прибыль.
Американским ученым в прошлом году удалось изменить гены человеческого эмбриона, чтобы устранить болезнетворную мутацию и предотвратить передачу дефекта будущим поколениям.
В последние месяцы в секторе генной терапии ведутся ожесточенные патентные споры, а также слияния и поглощения. В январе 2018 года компания Celgene заплатила наличными 9 млрд долларов США за Juno Therapeutics, которая разработала препарат на основе технологий по использованию химерных антигенных рецепторов (CAR-T). В то же время ее конкурент – компания Kite Pharma был приобретена Gilead Sciences за почти 12 млрд долларов в прошлом году.
