В мире зарегистрировано свыше 7,5 тыс. разновидностей орфанных, то есть редких заболеваний, для 5 тыс. из них лекарств до сих пор не существует. В России статус орфанного имеют всего 24 заболевания.
29 февраля – Международный день орфанных заболеваний. День выбран таким образом, чтобы через уникальность количества дней в феврале високосного года подчеркнуть редкость орфанных заболеваний в человеческой популяции. Даже критерии редкости в разных странах отличаются. Так, в США в категорию орфанного попадает недуг, встречающийся у 7 из 10 тыс. человек, в Европе – у 5 из 10 тыс. человек, в Японии – у 4 из 10 тыс. человек, и только в России и Австралии – у 1 из 10 тыс. человек. По различным оценкам, сегодня в нашей стране орфанными заболеваниями страдают от 15 тыс. до 1,5 млн человек.
Ежегодно фармацевтические компании выпускают в оборот более 100 новых препаратов для терапии орфанных заболеваний. По оценкам GARP, объем рынка орфанных препаратов в ближайшие 5 лет будет расти в среднем на 11% в год и к 2023 году достигнет показателя $245 млрд. Для сравнения: по прогнозам Evalute Pharma, к 2022 году рынок противоопухолевых препаратов не превысит $190 млрд. Другими словами, затраты на лечение редких нозологий могут превысить на 26% емкость рынка препаратов против одной из самых распространенных болезней.
Столь стремительный рост рынка орфанных препаратов обусловлен двумя основными факторами. Во-первых, постоянно увеличивается количество как самих орфанных заболеваний, так и частота их диагностирования, чему способствуют новые прогрессивные методы диагностики. Во-вторых, фармацевтические компании активно ведут исследования и разрабатывают новые оригинальные и воспроизведенные препараты для лечения редких болезней.
Основной проблемой обеспечения терапии пациентов с орфанными заболеваниями является высокая стоимость препаратов. По оценкам Министерства здравоохранения, в России месячный курс терапии орфанных заболеваний стоит от 100 тыс. до несколько миллионов рублей. Например, годовой курс лечения больного гемофилией в 2012 году стоил около 1 млн рублей, всего было закуплено препаратов на 7,7 млрд рублей, таким образом, терапию получили около 8 тыс. человек. Уже в 2016 году, по данным Росздравнадзора, было зарегистрировано 12 142 больных гемофилией, соответственно, выросла и нагрузка на бюджет. Годовой курс терапии для страдающих от муковисцидоза оценивается в суммы от 1,3 млн рублей и выше. Всего в 2016 году диагноз муковисцидоза, наследственного заболевания, обусловленного мутацией гена трансмембранного регулятора, был поставлен 3564 пациентам. Обеспечение препаратами пациентов с этими заболеваниями осуществляется за счет средств региональных бюджетов, что является одним из наиболее острых и обсуждаемых вопросов, поскольку из-за недофинансирования в ряде регионов терапию не получают до 30% пациентов.
В России орфанное направление начало развиваться сравнительно недавно: понятие орфанного заболевания и орфанного препарата появилось в нормативных и регулирующих документах лишь в 2012 году. За 5 лет в стране появился список орфанных заболеваний, лечение которых обеспечивается за счет государства; ликвидированы таможенные сборы на орфанные препараты, ввозимые для личного пользования; упрощена процедура ввоза незарегистрированных лекарств из-за рубежа; зарегистрированы некоторые орфанные воспроизведенные препараты, разработанные и производимые российскими фармацевтическими компаниями.
Высокая стоимость орфанных препаратов не является только российской проблемой. Проблема низкой доступности дорогостоящей терапии столь же остра и для США, и для стран Евросоюза. Бельгийские ученые в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases в 2014 году опубликовали исследование, в котором видно, что медианная стоимость орфанных лекарств в 13,8 раза выше цены препаратов, не имеющих статус орфанных. Исследователи предположили, что включение препарата в список орфанных может влиять на его стоимость.
QuintilesIMS за 2017 год прогнозируется, что окончание патентной защиты ряда орфанных препаратов в течение следующих 5 лет позволит США сэкономить 140,4 млрд долларов.
«Порой создается впечатление, что в России объявлена информационная война российским воспроизведенным препаратам, настолько, часто в публикациях продвигается идея незаменимости оригинальных лекарственных средств», – считает генеральный директор фармацевтической компании «Натива» Александр Малин. – В то же время мы постоянно читаем в западной прессе о практиках применения дженериков в развитых странах, позволяющих обеспечить непрерывность терапии американским и европейским пациентам при хронических заболеваниях. Нужно наконец признать, что достижение разумной стоимости этой категории препаратов является актуальной проблемой и единственный способ снижения ее остроты – здоровая конкуренция со стороны производителей оригинальных и воспроизведенных препаратов».
Напомним, что в продуктовом портфеле компании «Натива» находятся лекарственные препараты для терапии таких орфанных заболеваний, как множественная миелома, лейкемия, гипофизарный гигантизм, разные формы лейкоза и неходжкинская лимфома.
ООО «Натива» – российская фармацевтическая компания полного цикла, специализирующаяся на разработке и выпуске лекарственных средств для применения в пульмонологии, эндокринологии, онкологии, гинекологии и неврологии. Компания основана в 2010 году, в ее штате работают более 500 высококвалифицированных специалистов. Компания предлагает широкий выбор современных лекарственных средств для качественного, эффективного и доступного лечения. Под брендом «Натива» выпускается более 40 наименований лекарств, большая часть которых входит в перечень ЖНВЛП (жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов).
