Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить лицензию на маркетинг в ЕС препарата Lamzede (велманаза альфа), предназначенного для долгосрочной заместительной ферментной терапии у взрослых, подростков и детей с альфа-маннозидозом легкой или умеренной степенью выраженности.
Альфа-маннозидоз — редкое аутосомно-рецессивное наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, связанное с нарушением метаболизма олигосахаридов в результате снижения активности фермента лизосом альфа-маннозидазы. У пациентов с этим заболеванием могут отмечать нарушение мышления, увеличение печени или селезенки, отличительные черты лица и скелетные аномалии. Симптомы альфа-маннозидоза варьируют от легких до умеренных и тяжелых. Лица с ранним началом тяжелой и быстро прогрессирующей болезни часто не доживают до подросткового возраста, тогда как те, у кого выявляют более легкие формы болезни, выживают. Распространенность альфа-маннозидоза во всем мире находится в диапазоне от 1 на 500 000 до 1 на 1 000 000.
Лекарство от альфа-маннозидоза не создано. Лечение ограничивается проведением симптоматической терапии, направленной на уменьшение проявлений симптомов этого расстройства.
Lamzede представляет собой рекомбинантную альфа-маннозидазу человека, разработанную в качестве внутривенной заместительной ферментной терапии для лечения альфа-маннозидоза. Цель лечения заключается в том, чтобы вводить лекарство в кровоток для замены функции дефицитного фермента в организме. Терапия направлена на нормализацию уровня олигосахаридов в организме, предотвращение прогрессирования заболевания и возникновения аномалий, а также улучшение состояния пациента. Тем не менее Lamzede не пересекает гематоэнцефалический барьер и, следовательно, не ожидается, что препарат повлияет на неврологические аспекты болезни, что также отражено в инструкции к лекарственному средству.
Эффективность Lamzede оценивалась в многоцентровом двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании, проводимом в параллельных группах при участии 25 пациентов. Позитивные изменения, наблюдавшиеся у пациентов после 52 нед лечения, включали снижение уровня олигосахаридов в сыворотке крови до нормального уровня, улучшение физической работоспособности и легочной функции у некоторых пациентов.
Наиболее распространенными побочными эффектами препарата были диарея, лихорадка и увеличение массы тела.
