Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить маркетинговую лицензию для Amglidia (глибенкламид) — лекарственного средства для лечения неонатального сахарного диабета для использования у новорожденных, младенцев и детей.
Неонатальный сахарный диабет — чрезвычайно редкая форма сахарного диабета, которая диагностируется в первые 6 мес жизни. Это опасно для жизни из-за симптомов, вызванных высоким уровнем глюкозы в крови и риском развития кетоацидоза.
У многих новорожденных детей с неонатальным сахарным диабетом клетки поджелудочной железы продуцируют инсулин, но они не способны выпустить его в кровь. Это связано с мутациями генов, которые приводят к дисфункции АТФ-чувствительных калиевых каналов.
Новая пероральная лекарственная форма молекулы глибенкламида Amglidia восстанавливает способность клеток высвобождать инсулин в кровь.
В настоящее время для лечения неонатального сахарного диабета назначают инсулин или пероральные формы глибенкламида, которые лицензированы только для взрослых. Чтобы продукты соответствовали потребностям новорожденных и младенцев, таблетки измельчали на мелкие кусочки и смешивали с небольшим количеством воды. Эта практика может потенциально привести к недостаточному или чрезмерному дозированию и вызвать передозировку.
Преимущества Amglidia подтверждены данными, опубликованными в литературе, а также результатами исследования биодоступности и исследования NEOGLI. Из-за крайней редкости заболевания в исследовании NEOGLI было включено только 10 пациентов. Исследование показало, что гликемический индекс оставался стабильным после переключения из измельченных таблеток на четко дозированный пероральный препарат.
Поскольку неонатальный сахарный диабет является очень редким заболеванием, Amglidia получила статус орфанного лекарственного средства.
