К настоящему моменту ученые уже разработали методы, которые позволяют применять CRISPR в разных областях – от медицины до сельского хозяйства. Ученые из Стэндфордского университета предложили еще один перспективный вариант использования CRISPR. Их разработка имеет решающее значение для всей биотехнологической отрасли и общественного здравоохранения, потому может стать фактором, способствующим более ранней коммерциализации CRISPR.
Ученые из Стэндфордского университета предложили использовать CRISPR для модулирования человеческих раковых опухолей в организме мышей. Подобное моделирование станет важным шагом в разработке противораковых препаратов. Дело в том, что раковые опухоли в теле людей, как правило, имеют более одной мутации, и ранее модулирование даже одной опухоли было многолетней монументальной работой, так как требовало размножения нескольких линий генетически модифицированных мышей.
Теперь же, по мнению разработчиков, они на десять шагов продвинулись в способности моделировать человеческий рак. Использование CRISPR позволит создавать большое количество опухолей с определенными генетическими сигнатурами в организме мышей и следить за их ростом индивидуально и с высокой точностью. Учитывая, какое важное значение для общественного здравоохранения имеет прогресс в области лечения онкологических заболеваний, можно ожидать, что коммерциализация этой сферы применения CRISPR может начаться в ближайшие годы.
Еще одну разработку, которая также может ускорить коммерциализацию CRISPR, продемонстрировали ученые Вашингтонского университета в Сент-Луисе. Они предложили объединить CRISPR с аденовирусом для создания технологии точной замены дефектного гена здоровым при наследственных генетических заболеваниях.
Как правило, изменения, которые вносит CRISPR (без использования вируса), недолговечны и в условиях эксперимента продолжаются четыре-шесть недель. Но использование аденовируса продлило действие изменений до шести месяцев. В эксперименте ученые
показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, являющийся наиболее распространенной формой унаследованной эмфиземы. Теперь планируется опробовать метод для корректировки генов, ответственных за гемофилию.
Таким образом, разработки в сфере CRISPR продолжаются, и их ведут сразу несколько исследовательских институтов. Дальнейшее повышение безопасности технологии и расширение сферы ее применения приближают начало коммерческой эксплуатации CRISPR. Потенциальными бенефициарами коммерческого использования технологии станет компании, которые уже имеют патенты на разные методы использования CRISPR. Среди них CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ).
