Главный препарат, выпускаемый AveXis,— AVXS-101 для страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА), которая зачастую приводит к ранней смерти или является причиной инвалидности. Этот препарат, по мнению главы швейцарской компании Васа Нарасимхана, может стать «первой в мире разовой генной заместительной терапией», благодаря чему у него есть потенциал достичь многомиллиардных продаж. На рынках, уже освоенных Novartis, число пациентов со СМА оценивается в 23,5 тыс. человек.
Покупка AveXis будет оплачена за счет средств, которые Novartis получит от недавно согласованной сделки по продаже его доли в СП с GlaxoSmithKline по производству безрецептурных препаратов.