Акции биотехнологической компании PTC Therapeutics, Inc. (PTCT, NASDAQ) подорожали сразу на 27,51%. Причиной стали позитивные данные испытаний препарата risdiplam от спинальной мышечной атрофии (SMA), который разрабатывается совместно с компанией Roche.
В настоящее время на рынке лишь один препарат от SMA — Spinraza, принадлежащий компаниям Biogen Inc. (BIIB, NASDAQ) и Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS, NASDAQ). Акции этих компаний подешевели, так как успешные испытания приблизили risdiplam к выходу на рынок.
Последние данные 182-дневного исследования risdiplam продемонстрировали значительное улучшение состояния 11 младенцев со спинальной мышечной атрофией, участвующих в программе испытаний. Этого достаточно для продолжения исследования, по итогам которого препарат от PTC Therapeutics может получить одобрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Для PTC Therapeutics препарат risdiplam является перспективным коммерческим продуктом, так как его конкурент, Spinraza, стоит очень дорого (около $750 тыс. за первый год лечения) и требует введения через спинной мозг четыре раза в год. Препарат risdiplam принимается перорально, то есть в виде таблетки, ежедневно. Проглатывание таблетки для младенцев является сложной задачей, но, очевидно, это гораздо безопаснее, чем болезненная процедура инъекции.
Таким образом, PTC Therapeutics может рассчитывать на коммерциализацию risdiplam, если успешные испытания продолжатся, и препарат поступит в продажу.
