Биотехнологическая компания PTC Therapeutics Inc. (PTCT, NASDAQ) сообщила о приобретении Agilis Biotherapeutics, что позволит получить доступ к терапии редких заболеваний центральной нервной системы.
Сегодня PTC Therapeutics реализует в Европе препарат Transarna для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, а недавно сообщила инвесторам новость о вероятном одобрении препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). 20 июля PTC Therapeutics сообщила о приобретении Agilis Biotherapeutics, что обеспечит ей доступ к ряду перспективных лекарственных препаратов. Наиболее важной терапией в этой сделке является генная терапия GT-AADC, нацеленная на лечение редкого заболевания центральной нервной системы — декарбоксилазы ароматических аминокислот (AADC). Расстройство AADC связано с мутациями в гене dopa decarboxylase (DDC). В тяжелых случаях пациенты теряют моторный контроль, это может вызвать проблемы с дыханием и глотанием. Терапии заболевания нет, потому многие пациенты не достигают даже возраста десяти лет.
Данные двух клинических исследований с участием 18 человек с тяжелым дефицитом AADC позволяют PTC Therapeutics ожидать положительной оценки терапии GT-AADC от FDA. Если одобрение будет получено, PTC Therapeutics может извлечь выгоду от продаж данного препарата. Это не только увеличение выручки, но и возможность финансировать другие перспективные разработки.
Согласно договору, Agilis Biotherapeutics получит от PTC Therapeutics около $60 млн платежей в течение следующих двух лет и до $535 млн на следующих этапах. Если препараты Agilis будут одобрены, то PTC Therapeutics заплатит компании еще $150 млн плюс от 2% до 6% роялти. В данном случае речь идет о двух терапиях, находящихся на ранней стадии: терапии атаксии Фридрейха и терапии синдрома Ангельмана. Клинические исследования для атаксии Фридрейха могут начаться в 2019 г., исследования для терапии синдрома Англмана могут начаться в течение двух лет, по сообщению PTC Therapeutics.
