Результаты испытаний bardoxolone показали клинически значимое улучшение для более 80% пациентов, при этом положительный эффект сохранялся течение 48 недель. Препарат действительно способен задерживать наступление почечной недостаточности или предотвращать ее у пациентов с синдромом Альпорта. Как ожидается, фаза III клинических исследований завершится во второй половине 2019 г. Успешное испытание позволит Reata получить ускоренное одобрение FDA, если bardoxolone подтвердит эффективность и безопасность.
В настоящее время в США есть 30-60 тыс. пациентов с синдромом Альпорта. Но адресный рынок для нового препарата может быть больше, так как состояние почечной недостаточности распространено, и в США таких пациентов более 700 тыс. Это создает большой потенциальный рынок для bardoxolone.
Надо отметить, что Reata сохраняет риски, традиционные для биотеха. Даже на финальных стадиях исследований возможны неудачи, которые приведут к закрытию программы разработки препарата. В последнем исследовании участвовало всего 30 пациентов, и предстоит более масштабное исследование. В то же время, лечение почечной недостаточности — очень востребовано, и препарат bardoxolone пока демонстрирует высокий уровень безопасности.