Администрация по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDA) одобрила к применению препарат Onpattro (патисиран, patisiran), предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания – семейного транстиретинового (ATTR) амилоидоза. Патисиран, разработанный компанией Alnylam Pharmaceuticals, стал первым зарегистрированным в США лекарственным средством, действие которого основано на использовании механизма РНК-интерференции.
Семейный транстиретиновый амилоидоз вызван генетической мутацией, ведущей к нарушению процесса свертывания белка транстиретина, деформированные молекулы которого накапливаются в нервных клетках, клетках сердечной мышцы и других тканях, приводя к многочисленным нарушениям жизненно важных функций организма.
Патисиран представляет собой малую интерферирующую РНК, заключенную в липидную микрокапсулу. Попадая в организм, молекула блокирует экспрессию одного из генов, участвующего в продукции дефектного белка.
Механизм РНК-интерференции, который заключается в подавлении функции отдельных генов путем блокирования матричной РНК, переносящей данные о первичной структуре белковой молекулы для ее синтеза рибосомой, был описан в конце 90-х годов прошлого века американскими учеными Эндрю Файером и Крейгом Мелло. В 2006 году исследователи были удостоены Нобелевской премии по физиологии или медицине.
«Мы приветствуем появление принципиально нового класса лекарств. Со временем препараты, основанные на использовании РНК-интерференции, окажут невероятно значимое влияние на лечение множества заболеваний», — заявил, комментируя новости о решения FDA, президент Alnylam Барри Грин (Barry Greene).
