Комитет по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕМА) рекомендовал предоставить разрешение на продажу препарату Takhzyro (lanadelumab) компании Shire Pharmaceuticals Ireland Limited. Препарат предназначен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих от наследственного ангионевротического отека I и II типа.
Lanadelumab представляет собой человеческое моноклональное антитело, которое связывает плазменный калликреин, который участвует в образовании мощного вазодилататора — брадикинина. Связывание калликреина приводит к уменьшению концентрации брадикинина и предотвращает образование отеков.
Наследственный ангионевротический отек — редкое (орфанное) заболевание, которое поражает примерно 1 из 50 000 человек. Заболевание связано с количественной недостаточностью (тип 1) или недостаточной активностью (тип 2) C1-ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отеков на теле. Чаще всего отеки возникают на руках, ногах, лице, в брюшной полости, а также в гортани и брюшной полости. Отек гортани часто затрудняет поступление воздуха в организм, что в свою очередь, может привести к удушью. Отеки в брюшной полости сопровождаются острыми болями и сильной рвотой и требуют госпитализации.
Эффективность и безопасность Takhzyro были изучены в клиническом исследовании III фазы с участием 125 пациентов. У больных, получавших Takhzyro в течение 26 недель наблюдалось значительное снижение тяжести наследственного ангионевротического отека. Наиболее часто применение препарата сопровождалось реакцией в месте инъекции легкой интенсивности.
Рекомендация CHMP является промежуточным шагом на пути Takhzyro к пациенту. Она будет направлена в Европейскую комиссию для принятия окончательного решения об одобрении препарата в масштабе всего ЕС. После этого на уровне каждого государства-члена ЕС на него будет установлена цена с учетом потенциальной роли этого лекарства в контексте национальной системы здравоохранения каждой конкретной страны.
