Экспертный совет при Уполномоченном при Президенте РФ по правам ребенка обсудил вопросы обеспечения лекарственными препаратами детей с орфанными заболеваниями.
Заседание собрало около полусотни экспертов – в обсуждении приняли участие представители Совета Федерации и Госдумы РФ, профильных министерств и ведомств, а также руководители компаний–производителей лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний, ведущие врачи, ученые, представители общественных организаций.
Уполномоченный при Президенте Российской Федерации по правам ребенка Анна Кузнецова отметила огромные трудности, которые испытывают родители детей, страдающих редкими заболеваниями.
«В аппарат Уполномоченного поступают многочисленные обращения и жалобы, которые в основном касаются отказа местных властей в обеспечении лекарственными препаратами детей. За период с 2017 года по настоящее время поступило более тысячи обращений по вопросам, связанным с защитой прав детей-инвалидов и детей с ОВЗ. Основная проблема в высокой стоимости препаратов, а также в сложностях при организации закупок препаратов для лечения детей с орфанными (редкими) заболеваниями», – отметила Анна Кузнецова.
Стоит отметить, что на сегодняшний день расходы региональных бюджетов лишь на одно заболевание – пароксизмальную ночную гемоглобинурию – составляют около 20%, т.е. каждый 5-й рубль, предназначенный для всех видов лекарственной терапии, вынужден уходить из общей копилки. Централизованная закупка могла бы решить эту проблему, считают эксперты.
В качестве одного из решений Экспертный совет предложил обсудить централизацию процедуры приобретения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения орфанных заболеваний. В данном случае Минздрав РФ будет выступать как организатор процедуры закупки препаратов для субъектов.
«Централизованная закупка всегда удобнее, у нее больше гарантий, это позволит уменьшить стоимость препарата на территории России, оптимизировать расходование бюджетных средств – когда вместо 85 конкурсов, которые проводятся в субъектах РФ, будет проводиться только один – на федеральной площадке. Это упростит планирование закупки лекарств, установит контроль и позволит вести статистику по этим закупкам, но самое главное – повысит доступность жизненно необходимых лекарств для наших детей», – уточнила Уполномоченный.
«Если закупка орфанных препаратов будет осуществляться из федерального бюджета, то контроль над программой лекарственного обеспечения этой группы пациентов выйдет на новый качественный уровень с точки зрения его управляемости. И это не является простым переносом бюджетов с одного уровня на другой, поскольку ценовой уровень гарантированно снижается, и, соответственно, средства в регионах освобождаются для борьбы с основными причинами смертности», – резюмировал член Экспертного совета, генеральный директор АО «Генериум», профессор Дмитрий Кудлай.
Анна Кузнецова также отметила, что важным направлением работы может стать развитие отечественного производства лекарственных препаратов. Детский омбудсмен напомнила об уже имеющемся положительном опыте, в результате которого на базе биотехнопарка «Генериум» во Владимирской области развивается производство препаратов для иммунодиагностики туберкулеза у детей и препаратов для лечения орфанных заболеваний.
Уже сегодня на предприятии организовано полномасштабное производство полного цикла препаратов для лечения соматотропной недостаточности, трех видов гемофилии, болезни Гоше, муковисцидоза, пароксизмальной ночной гемоглобинурии, атипичного гемолитико-уремического синдрома. По всем перечисленным программам уже завершены клинические исследования. По заверению экспертов, в ближайшее время российскому здравоохранению будут доступны отечественные препараты, находящиеся на разных стадиях клинических исследований, для лечения мукополисахаридоза, идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, ангионевротического отека.
Участники заседания поддержали инициативы детского омбудсмена и обсудили такие вопросы, как централизация закупок орфанных препаратов, организация референсных центров, возможность сокращения срока государственной регистрации орфанных лекарственных препаратов, включая механизм условной регистрации, внедрение в методику ценообразования лекарственных препаратов орфанного блока, реорганизация существующей системы неонатального скрининга и многое другое.
В завершение обсуждения Анна Кузнецова отметила, что все прозвучавшие в ходе обсуждения экспертные предложения будут аккумулированы и сведены в единый план действий – «дорожную карту».
Пресс-служба компании «Генериум»
