Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов со спинальной мышечной дистрофией (СМА) в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Статус PRIME предоставляется EMA с целью поддержать дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов.
Рисдиплам – принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 – показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3. Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы. Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме.
«Рош» ведет клиническую разработку рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией PTC Therapeutics.
«СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Решение о предоставлении статуса PRIME рисдипламу говорит о том, что EMA признает высокий потенциал этого перорального системного средства в достижении клинически значимых результатов для пациентов и в удовлетворении сохраняющейся медицинской потребности в лечении СМА».
Статус PRIME для рисдиплама основан на результатах первой части базовых исследований FIREFISH (оценка безопасности и определение дозировки у детей с СМА первого типа) и SUNFISH (с участием детей и взрослых с СМА 2 и 3 типа), а также на сохраняющейся медицинской потребности в альтернативных методах лечения и вариантах введения препаратов пациентам с СМА.
