По итогам 2018 г. Центр по оценке и исследованиям лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research — CDER) в составе Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (Food and Drug Administration — FDA), США, одобрил 59 новых препаратов (для сравнения, в 2017 г. таковых было 46). Причем 42 из 59 получили одобрение регуляторных органов в США раньше, чем в других странах.
Большое количество препаратов, получивших допуск на рынок в 2018 г., предназначены для лечения орфанных заболеваний. Всего за 2018 г. таких лекарственных средств одобрено 34 (или 58%). Среди них первый препарат для лечения пациентов с редкой наследственной формой рахита, который может приводить к нарушению роста и развития костей. Кроме того, CDER одобрен первый оральный препарат для лечения болезни Фабри — редкого заболевания, связанного с такими симптомами, как боль и ощущение жжения в руках и ногах, а также нарушения функции почек и сердца. Одобрение также получил новый препарат для лечения пациентов с фенилкетонурией. Это редкое наследственное заболевание связано с неспособностью организма правильно расщеплять поступающую с белковыми продуктами кислоту фенилаланин, что негативно влияет на головной мозг и нервную систему.
19 из 59 (32%) из новых препаратов, одобренных CDER в 2018 г., определены как первые в своем классе (first-in-class products), как правило, это лекарства с принципиально новым механизмом действия. Так, в 2018 г. одобрено первое в своем классе лекарственное средство для лечения пациентов с ВИЧ-1.
Также одобрение получил первый препарат для лечения оспы, первое лекарство для терапии рассеянного склероза у детей, новое лекарственное средство для лечения гриппа одной дозой, 3 новых препарата для лечения мигрени и др. Кроме того, одобрен ряд препаратов для терапии онкологических заболеваний, а также 7 биосимиляров.
С целью способствования выведению на фармацевтический рынок США препаратов, на которые существует неудовлетворенный спрос, применяются специальные механизмы.
Так, 24 из 59 (41%) новых препаратов получили разрешение на маркетирование с помощью «Fast Track». Этот механизм применяют в отношении лекарственных средств, имеющих потенциал для решения неудовлетворенных медицинских потребностей.
Статус прорывной терапии (Breakthrough therapy) присвоен 14 (24%) новым препаратам. Этот статус предоставляется лекарственным средствам, в ходе клинических исследований которых были получены доказательства того, что их применение может привести к существенному улучшению по крайней мере одной клинически значимой конечной точки по сравнению с другими имеющимися методами лечения.
По процедуре ускоренного рассмотрения (Accelerated Approval) заявки в 2018 г. одобрено 4 препарата. Данный механизм может применяться в отношении лекарств для терапии угрожающих жизни заболеваний, которые предлагают преимущества для здоровья пациента в качестве более современного лечения заболевания.
Стоит отметить, что 56 из 59 новых препаратов получили одобрение на первом цикле.
