Биотехнологическая компания – разработчик методик лечения на базе редактирования генома Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) получила одобрение на исследование нового препарата.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало разрешение на клинические исследования (IND) терапии EDIT-101. Проще говоря, теперь компания Editas сможет уже в текущем квартале начать исследования первой фазы с испытанием терапии EDIT-101 на 10-20 пациентах. Генная терапия EDIT-101 направлена на лечение амавроза Лебера — врожденного заболевании глаз, которое приводит к потере зрения, несмотря на то, что физически органы зрения не имеют дефектов. Терапия направлена на болезнь с мутацией LCA10, которая является наиболее частой причиной детской слепоты.
Как ожидается, терапия EDIT-101 станет не только единственным эффективным средством лечения LCA10, но и первой генной терапией на базе технологии CRISPR, введенной пациентам.
Разумеется, Editas Medicine находится на начальных этапах тестирования, но старт испытаний на людях — важнейший шаг на пути к коммерциализации прорывного направления медицины. Генная терапия имеет огромный потенциал, и первые исцеления пациентов с тяжелыми неизлечимыми болезнями, окажут огромное влияние на отношение к генной терапии.
