Пресс-конференция Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ) «Перспективы дальнейшей федерализации закупок лекарственных препаратов для пациентов с орфанными заболеваниями» подвела итог мероприятиям, посвящённым международному дню редких болезней. Основным лейтмотивом обсуждения было перевод закупок орфанных лекарственных препаратов на федеральный уровень.
В России орфанными считают заболевания с распространенностью не более 10 случаев на 100 тыс. человек. Орфанные заболевания редко встречаются во врачебной практике, и, тем не менее, именно этот вид патологий является одной из самых затратных статей бюджетов регионального здравоохранения. За период с 2013 по 2017 год траты региональных бюджетов на эти цели выросли в 4 раза достигнув почти 20 млрд руб. в 2018 году.
Лекарственное обеспечение пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями является обязанностью регионов, однако из-за высокой стоимости лечения таких больных некоторые субъекты не способны выдержать эту финансовую нагрузку на бюджет. Максимальный дефицит финансирования в 2017 г. составил: 98% в Республике Ингушетия, 93% Брянская область, 84% Удмуртская Республика, 81% Кабардино-Балкарская Республика, 77% Республика Дагестан.
В 2018 году произошло историческое событие – в программу высокозатратных нозологий были включены еще пять редких заболеваний, финансирование которых до этого осуществлялось за счет средств регионального бюджета. Это существенно снизило нагрузку на большинство регионов, однако не решило проблемы для всех пациентов, нуждающихся в дорогостоящей терапии орфанных заболеваний, которые по-прежнему обеспечиваются за счет средств регионального бюджета. Пациенты с этими болезнями нередко получают лечение только по решению суда и практически всегда с существенной задержкой, что снижает эффективность терапии.
Вопрос о передаче лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями рассматривается в настоящее время в правительстве. Председатель правительства РФ Дмитрий Медведев поручил вице-премьеру Татьяне Голиковой в срок до 1 апреля 2019 года оценить целесообразность передачи на федеральный уровень закупки орфанных препаратов.
Председатель комитета Государственной Думы по охране здоровья Дмитрий Морозов отметил, что лечение пациентов с редкими заболеваниями требует четкого государственного регулирования.
«Сегодняшняя тема является лакмусовой бумажкой эффективности системы здравоохранения. Из этих малочисленных форм редких (орфанных) заболеваний выкристаллизовываются основные проблемы всего здравоохранения. Ранняя диагностика, вовремя проведенный скрининг, правильно выверенная линия терапии, выбор лечебно-диагностической тактики. Шаг за шагом мы вышли на этот законопроект, который стал результатом хорошего, серьезного движения вперёд. Мы провели серьезную аналитику, в этом году выпустили первый информационный бюллетень, своеобразную Белую книгу, в которой собрали всю аналитику по российским регионам, и я глубоко убежден, что только такая тщательная экспертная работа, глубокая аналитика, со всех сторон, и позволит нам выйти на новый уровень, войти в новую эру по централизации закупок лекарственных препаратов редких (орфанных) заболеваний в связи с расширением перечня нозологий»
Директор ФГБНУ Медико-Генетический Научный Центр, д.м.н, Сергей Куцев отметил:
«Федерализация не только снизит финансовую нагрузку на регионы, но и позволит решать еще одну задачу — ранней диагностики орфанных заболеваний, а значит и оказываемая помощь и пациенту, и его семье станет более эффективной. Селективный скрининг на мукополисахаридозы, болезнь Фабри принят во всем мире и позволяет выявлять больных на очень ранней стадии болезни, а при подключении семейного и массового скрининга и на бессимптомной.»
С другой стороны, дальнейшее расширение программы высокозатратных нозологий требует дополнительного финансирования, учитывая уже имеющийся в программе дефицит, если решение о расширении не будет подтверждено увеличением бюджета, это неизбежно приведет к «обрушению» всей программы и пострадают тысячи пациентов в РФ, считает сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.
«Пациентское сообщество, безусловно, поддерживает идею расширения программы высокозатратных нозологий, но существуют и опасения, что отсутствие значительных финансовых вливаний в эту программу при включении новых заболеваний превратит ее из успешной и эффективной в дефицитную», — отметил Жулев.
В ходе пресс-конференции была затронута тема инвалидности и ее связи с доступностью лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. Зампред комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике Екатерина Курбангалеева сказала:
«Существенным плюсом программы высокозатратных нозологий — теперь 12 — и 24 редких болезней является отсутствие связи лекарственного обеспечения с инвалидностью. Нозологии, находящиеся вне рамок этих программ, могут обеспечиваться только при наличии спасательного круга – медико-юридического статуса «инвалид», таким образом, мы одной рукой пытаемся снизить показатель инвалидности, а другой ставим их в ситуацию, когда их жизнь и здоровье зависит от данного статуса. Привязка лечения редких болезней к инвалидности определенно как-то должна быть решена системно», — заявила Курбангалеева.
В комитете Государственной Думы по охране здоровья создан Экспертный Совет по редким (орфанным) заболеваниям. В феврале 2019 года издан Ежегодный бюллетень по орфанным заболеваниям, в котором отражена и динамика прироста числа выявленных пациентов в регионах, рост дефицита медицинского и лекарственного обеспечения по многим заболеваниям и уже проведены расчеты стоимости включения пациентов с редкими заболеваниями в программу высокозатратных нозологий. Обоснован перенос болезней из регионального перечня жизнеугрожающих редких заболеваний (19 нозологий) идиопатической тромбоцитпенической пурпуры, пароксизмальной ночной гемоглобинурии, болезней Фабри и болезнь Ниманна-Пика тип С, идиопатической легочной артериальной гипертензии, биоптерин-зависимой формы фенилкетонурии, в федеральную программу высокозатратных нозологий. На эти заболевания в 2019 году регионы планируют потрать 10,7 млрд руб., с учетом дефицита финансирования на указанные нозологии в среднем 40%, реальная бюджетная потребность выше.
Руководитель Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Института ЕАЭС Елена Красильникова:
«Проведенный Экспертным советом мониторинг ситуации на местах, позволяет сделать финансовый прогноз федерализации, который опирается не только на данные Федерального регистра, но и на данные субъектов РФ о пациентах, нуждающихся в терапии. Перечень жизнеугрожающих редких заболеваний формировался в течение семи лет. Понятны количество пациентов в регистре, схемы лечения, финансовая потребность. Федерализация лекарственного обеспечения организованной когорты пациентов не повлечет за собой организационных трудностей», — говорит Красильникова.
Также в процессе обсуждения включение в данную программу патологий, для которых уже зарегистрированы лекарственные препараты (мукополисахаридоз IVA типа, дефицит лизосомной кислой липазы, болезнь Помпе).
Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова отметила, что процесс федерализации необходимо проводить ступенчато.
«В первую очередь, необходимо включать в программу те дорогостоящие заболевания, которые входят в перечень 24 (19) жизнеугрожающих редких болезней. На следующем этапе следует предусмотреть включение болезней, препараты для которых зарегистрированы и большинство нуждающихся пациентов – дети, но заболевания не входят ни в один из перечней – дефицит лизосомной кислой липазы, болезнь Помпе, мукополисахаридоз IV А типа. Также необходимо рассматривать вопросы о дополнении перечня «взрослыми» болезнями, такими как миелофиброз, идиопатический легочный фиброз, недостаточность А-1 антитрипсина и другие», — сказала Мясникова.
Видео мероприятия: iz.ru
