Заболевание ахондроплазией может привести к серьезным сердечно-сосудистым, неврологическим и метаболическим осложнениям приблизительно у 250 тыс. человек во всем мире. В настоящее время утвержденных методов лечения ахондроплазии нет.
TA-46 представляет собой исследуемую растворимую рекомбинантную ловушку рецептора 3 фактора роста фибробластов человека, механизм действия которого, как полагают, нормализует сверхактивные сигнальные пути FGFR3, которые лежат в основе аномалий развития кости, связанных с ахондроплазией. Therachon разрабатывает TA-46 в виде еженедельной подкожной инъекции для детей и подростков, живущих с этим заболеванием. TA-46 завершил Фазу 1 и получил Обозначение «орфанного препарата» от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
«Стратегия Pfizer направлена на развитие самой многообещающей науки в мире, независимо от того, кто ведет разработки, — сказал Микаэл Долстен, главный научный сотрудник Pfizer и президент по международным исследованиям, разработкам и медицине. — Приобретая Therachon, мы надеемся использовать ведущие научно-исследовательские возможности Pfizer для более быстрого продвижения многообещающей терапии для людей с ахондроплазией».
Это приобретение дополняет существующий портфель исследований Pfizer в области редких заболеваний. «Благодаря приобретению Therachon, мы считаем, что у нас появилась возможность изменить жизнь молодых людей с ахондроплазией, которые смело переносят последствия карликовости коротких конечностей для их здоровья», — сказал Сэн Чэн, старший вице-президент и главный научный сотрудник Отдела исследований заболеваний Pfizer.