Французская Sanofi, выступающая в России дистрибьютором продукции американской Vertex, 30 июля 2019 года подала в Минздрав РФ заявку на регистрацию препарата от муковисцидоза Orkambi (lumacaftor+ivacaftor). Стоимость упаковки Orkambi в США составляет около $20 тысяч, а годовой терапии одного пациента – свыше $270 тысяч.
Муковисцидоз – самое распространенное орфанное заболевание, входящее в госпрограмму 12 ВЗН, предусматривающую обеспечение профильных пациентов препаратом дорназа альфа. В 2018 году Минздрав России централизованно закупил дорназу альфа на 1,3 млрд рублей.
В России препараты дорназы альфа представлены оригинальным Пульмозимом от Roche (упаковка осуществляется на мощностях «Фармстандарта») и зарегистрированным в 2019 году биоаналогом Тигераза от «Генериума».
Американская компания Vertex единственная в мире выпускает средства, направленные на коррекцию генетических причин муковисцидоза: Symdeco (tezacaftor+ivacaftor), Orkambi (lumacaftor+ivacaftor), Kalydeco (ivacaftor).
