Компания Amgen сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило дополнительную заявку на регистрацию биопрепарата (supplemental Biologics License Application, sBLA) Nplate® (romiplostim) для применения у взрослых с иммунной тромбоцитопенией (ТЦП) – редким аутоиммунным заболеванием, характеризующимся низким количеством тромбоцитов в крови.
Обновленное показание расширяет лечение с помощью Nplate вновь диагностированных взрослых пациентов с ТЦП, у которых был зафиксирован недостаточный ответ на кортикостероиды, иммуноглобулины или спленэктомию. В декабре прошлого года FDA одобрило еще один sBLA для Nplate при лечении детей с ТЦП.
Подача sBLA была основана на данных открытого исследования фазы II, в котором приняли участие взрослые с ТЦП, диагностированной за 6 месяцев до проведения исследования, у которых был зафиксирован недостаточный ответ на первый курс терапии, включая кортикостероиды. В рамках исследования у 32% пациентов была достигнута ремиссия в течение 6 месяцев, что определялось поддержанием количества тромбоцитов ≥ 50 x 109 / л в отсутствие Nplate и любого лекарства для лечения ТЦП.
«Это решение FDA предоставит пациентам возможность получить Nplate на более ранней стадии болезни и тем самым снизить их потребность в длительном применении стероидов. Мы рады тому, что Nplate станет доступным большему количеству пациентов с этим редким заболеванием крови», — сказал Дэвид М. Риз, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам в компании Amgen.
