Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на маркетинг препарата Givlaari (givosiran) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, обусловленного поражением центральной нервной системы, реже — периферической нервной системы, периодическими болями в области живота, повышением артериального давления и выделением мочи розового цвета в связи с большим количеством в ней предшественника порфиринов.
Одобрение Givlaari было основано на результатах клинического испытания с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. Эффективность Givlaari измерялась частотой приступов порфирии, которые требовали госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Пациенты, получавшие Givlaari, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшим плацебо.
К побочным эффектам принятия Givlaari относятся тошнота и реакция в месте инъекции. Медицинским работникам рекомендуется следить за пациентами на предмет анафилактической (аллергической) реакции и функциональности почек (почек). Пациентам следует проверять функцию печени до и периодически во время лечения.
FDA предоставило препарату статус «прорывной терапии» и рассмотрело заявку в приоритетном порядке. Разрешение на Givlaari было выдано компании Alnylam Pharmaceuticals.
