Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Reblozyl (luspatercept-aamt) для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, которые нуждаются в регулярном переливании эритроцитарной массы. Препарат был разработан компанией Celgene.
Бета-талассемия — унаследованное расстройство, которое влияет на цепи бета-глобина (белковые молекулы). Эти цепочки необходимы для синтеза гемоглобина А (соединения в крови, которое переносит кислород в клетки и углекислый газ от клеток). Уменьшение цепей бета-глобина вызывает раннее разрушение эритроцитов. Лечение людей с бета-талассемией состоит из пожизненных схем переливаний крови, которые могут повлечь перенасыщение крови и организма железом, что может негативно сказаться на всех органах. Одобренный препарат помогает уменьшить количество переливаний крови.
Решение FDA основано на данных клинических исследований, в которых приняли участие 336 пациентов с бета-талассемией, нуждающихся в регулярном переливании эритроцитов, из которых 112 получили плацебо. По итогам исследования у 21% пациентов, получавших Reblozyl было зафиксировано сокращение количества переливаний на 33% по сравнению с 4,5% у пациентов, получавших плацебо.
Среди побочных эффектов препарата наблюдались головная боль, боль в костях, артралгия, усталость, кашель, боль в животе, диарея и головокружение. Препарат противопоказан беременным или кормящим женщинам, потому что лечение им может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному.
«Из-за многократных переливаний крови существует риск перегрузки железом. Одобрение указанного препарата обеспечивает пациентам терапию, которая позволит сократить количество переливаний. Убежден, что данное решение FDA является примером постоянного прогресса, достигнутого в сфере редких заболеваний, который позволяет обеспечить доступ пациентов к новым важнейшим лекарствам», — пояснил Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.
