Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном режиме одобрило препарат Oxbryta (voxelotor) для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. Разрешение было выдано компании Global Blood Therapeutics.
«Одобрение дает дополнительную надежду примерно 100 тыс. жителей США и более чем 20 млн людей во всем мире, которые страдают от данного заболевания крови, — сказал исполняющий обязанности комиссара FDA Бретт П. Джуар. — Наши инвестиции в науку позволили добиться того, что у нас появилось гораздо больше инструментов для борьбы с серповидноклеточной анемией. Мы продолжаем работу над повышением уровня лечения этой болезни и одобряем новые препараты, которые доказали свою безопасность и эффективность. Вместе с повышением качества образования поставщиков, расширением прав и возможностей пациентов и совершенствованием системы оказания помощи, недавно одобренные лекарственные средства могут немедленно повлиять на жизнь людей, живущих со СКА».
«Oxbryta является ингибитором дезоксигенированной полимеризации серповидного гемоглобина, которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией, — пояснил Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний при Центре FDA. — С Oxbryta серповидные клетки с меньшей вероятностью связываются вместе и образуют форму серпа, что может вызвать низкий уровень гемоглобина из-за разрушения эритроцитов. Указанный препарат предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим серьезным и опасным для жизни заболеванием».
Одобрение Oxbryta было основано на результатах клинического испытания, в котором участвовали 274 пациента с серповидноклеточной анемией. В исследовании 90 пациентов получили 1500 мг Oxbryta, 92 пациента получили 900 мг Oxbryta и 92 пациента – плацебо. Эффективность основывалась на увеличении частоты ответа гемоглобина у пациентов, получавших 1500 мг Oxbryta, что составило 51,1% у этих пациентов по сравнению с 6,5% в группе плацебо. В качестве общих побочных эффектов у пациентов, принимающих Oxbryta, были зафиксированы головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.
