Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам (Risdiplam) предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года.
«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях, — сказал Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Мы рады совместной работе с FDA для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с диагнозом СМА, которым он может принести пользу».
Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.
В случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой жидкость для перорального применения, станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.
Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.
Право на приоритетное рассмотрение (Priority Review) предоставляется лекарственным препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значимые улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В январе 2017 года FDA предоставило препарату рисдиплам статус орфанного препарата, а в апреле 2017 года — статус «Быстрое рассмотрение» (Fast Track).
