Компании Roche и Sarepta Therapeutics подписали лицензионное соглашение, в соответствии с которым швейцарская компания получает права на запуск и коммерциализацию за пределами США экспериментального препарата SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Завершение сделки запланировано на первый квартал 2020 года.
Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих пор нет. Миодистрофию Дюшенна вызывают мутации гена дистрофина, приводящие к сдвигу рамки считывания. Лечения этой болезни пока нет. Генная терапия поможет улучшить или даже восстановить функции мышц.
По условиям соглашения, Roche единовременно выплатит 750 млн долларов, а также инвестирует еще 400 млн в акции Sarepta после завершения сделки. Акционеры Sarepta также получат до 1,7 млрд долларов в качестве поэтапных платежей и в виде роялти с продаж. Roche, в свою очередь, получает опцион на приобретение прав на определенные будущие специфические программы Sarepta в сфере МДД.
Заключение соглашения демонстрирует приверженность Roche к развитию генной терапии и ее потенциала в интересах пациентов, отметил Джеймс Сабри, глава Roche Pharma Partnering.
«Мы рады заключить лицензионное соглашение с Sarepta. Совместными усилиями мы надеемся коренным образом изменить жизнь пациентов и семей, живущих с этим ужасным заболеванием, для которого в настоящее время существуют только ограниченные варианты лечения».
