С наступлением нового года разработчики и производители лекарств не теряют надежду получить одобрение FDA для разного рода лекарственных средств, которые вполне возможно станут блокбастерами предстоящего сезона.
В первом квартале 2020 года FDA собирается принять решение по целому ряду препаратов, некоторые из которых прошли уже многочисленные исследования, а некоторые даже вызвали удивление у сотрудников регуляторного агентства США.
Вот некоторые из препаратов, которые уже вышли на финишную прямую для получения разрешения FDA:
- Препарат Tazemetostat (таземетостат), показание — прогрессирующая эпителиоидная саркома, от компании Epizyme. Предполагаемая дата рассмотрения заявки — 23 января 2020 г.
Несмотря на резкую в некотором роде критику со стороны экспертов FDA, таземетостат, борющийся с саркомой, прошел одобрение консультативного комитета с единогласным голосованием в декабре 2019 г.
Компания хочет получить одобрение для лечения пациентов с запущенной эпителиоидной саркомой, которые не могут перенести операцию по удалению опухолей. Данный вид заболевания достаточно трудно диагностировать, поэтому обнаруживают его уже на более поздних стадиях.
С точки зрения пиковых продаж, показатель невелик, его оценивают в 50 млн долларов, но это должно помочь компании встать на ноги. Epizyme также запрашивает разрешение на использование таземетостата при фолликулярной лимфоме, рынок которой приближается к 500 млн долларов.
- Препарат Bempedoic Acid (бемпедоевая кислота), показание — высокий уровень холестерина ЛПНП, от компании Esperion. Предполагаемая дата рассмотрения заявки — 21 февраля 2020 г.
Esperion ожидает решения FDA в отношении бемпедоевой кислоты в качестве индивидуальной терапии, а так же в комбинации с ezetimibe (торговое наименование Zetia) от компании Merck & Co.
В рамках исследования фазы III, бемпедоевая кислота показала, что она может снизить уровень холестерина ЛПНП еще на 20% в течение 12 недель у пациентов с высоким риском, принимающих статины. Тем не менее, по результатам исследований сообщалось о 13 случаях смерти в группе лечения.
Позже, на конференции, старший вице-президент Esperion по клиническим исследованиям Билл Сасиела (Bill Sasiela) сказал, что смертельные случаи произошли в старшей, менее здоровой группе населения, две трети из которых были нынешними или бывшими курильщиками.
В июне 2019 г. Esperion заключил соглашение о финансировании в размере 200 миллионов долларов для поэтапного займа.
- Препарат Teprotumumab (тепротумумаб), показание — эндокринная офтальмопатия, от компании Horizon Therapeutics. Предполагаемая дата рассмотрения заявки — 8 марта 2020 г.
Horizon Therapeutics пытается отказаться от своей репутации перепрофилирования более старых лекарств по астрономическим ценам и перейти к редким заболеваниям, ну и нужно сказать, что с тепротумумабом это вполне может удастся.
Лечение эндокринной офтальмопатии получило единодушную поддержку консультативного комитета FDA в декабре 2019 г. Эндокринная офтальмопатия является редким аутоиммунным заболеванием, которое может привести к ухудшению зрения или двойному зрению и в случае одобрения тепротумумаб станет не просто первым средством лечения, но он сможет изменить течение болезни, а не только устранить симптомы. Сегодня такие пациенты вынуждены принимать стероиды, чтобы удержать отек, или перенести хирургическую операцию, которая позволит возвратить глазное яблоко в нормальное положение.
- Препарат Ozanimod (озанимод), показание — рассеянный склероз, от компании Bristol-Myers Squibb. Предполагаемая дата рассмотрения заявки — 25 марта 2020 г.
В июне 2019 г. американские и европейские регуляторы приняли заявку на регистрацию ozanimod от компании Celgene для лечения пациентов с рецидивирующими формами рассеянного склероза (подача заявки была до закрытия сделки по приобретению BMS компании Celgene). Аналитики ожидают, что этот препарат станет еще более популярным, даже после того, как в прошлом году FDA дало ответ об отказе.
В случае одобрения озанимод может войти в топ-5 препаратов, таких как Reblozyl (luspatercept), который в ноябре получил разрешение на лечение анемии у пациентов с бета-талассемией, и ингибитор янус-киназ Inrebic (fedratinib), получивший «добро» в августе для лечения миелофиброза.
- Препарат Rimegepant (римегепант), показание — лечение и профилактика мигрени, от компании Biohaven Pharmaceuticals. Предполагаемая дата рассмотрения заявки — I квартал 2020 г.
Несмотря на то, что Biohaven Pharma проиграл Allergan возможность вывести на рынок первый пероральный препарат CGRP-класса (calcitonin gene-related peptide – CGRP), он по-прежнему надеется, что его лекарственное средство от мигрени получит одобрение FDA, даже несмотря на некоторые неубедительные данные по исследованиям.
Как сообщалось ранее, немногим более 19% пациентов, принимавших римегепант, не испытывали боли в течение двух часов, по сравнению с 14% в группе плацебо, и около 37% пациентов не чувствовали наиболее неприятного симптома.
Помимо uprogepant от Allergan, одобренного под торговым наименованием Ubrelvy, римегепант столкнется с конкуренцией еще и со стороны инъекционных препаратов CGRP-класса, включая препарат Aimovig от Novartis и Amgen, а так же Ajovy от Teva и Emgality от Eli Lilly. Все эти три препарата получили одобрение в течение последних полутора лет.
