Как рассказал руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты (белые кровяные клетки) с помощью терапевтических генов (искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания). На подготовку препарата уходит несколько часов.
Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» (ГМЛ) по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» (ГМО).
«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. — Коррекция патологических процессов с помощью ГМЛ может стать одним из прорывных направлений в генной терапии».
Как утверждает руководитель проекта, с введением этой технологии в клиническую практику появится возможность лечить последствия инсульта головного мозга, заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свёртываемости крови, увеличивать скорость регенерации костной ткани.
По словам учёных, конкретный лечебный эффект от ГМЛ будет зависеть от тех терапевтических генов, которые будут в него добавлены. В настоящее время средство проходит доклиническую проверку на животных. Сроки появления препарата на фармацевтическом рынке пока не определены.