Новый отчет американских биофармацевтических компаний показал, что в США разрабатывается 362 метода клеточной и генной терапии. Примерно треть из них (132) являются потенциальными методами лечения редких заболеваний.
В документе подчеркивается, что темпы исследований и разработок в этой области растут, поскольку согласно отчету Фармацевтических разработчиков и производителей Америки (PhRMA) 2018 года, по линии клеточной и генной терапии в клинической разработке находилось 289 методов лечения.
По состоянию на февраль 2020 года, Администрация по продуктам питания и лекарствам США (FDA) одобрила девять продуктов клеточной или генной терапии, предназначенных для лечения рака, заболеваний глаз и редких наследственных заболеваний.
Клеточная и генная терапия представляют собой две пересекающиеся области биомедицинских исследований с похожими целями, которые направлены на ДНК или РНК внутри или вне организма. Оба подхода направлены на изменение генетического материала для улучшения функционирования или борьбы с заболеванием. Генная терапия использует генетический материал или ДНК для изменения клеток пациента и лечения наследственного или приобретенного заболевания, тогда как клеточная терапия представляет собой инфузию или трансплантацию целых клеток пациенту для лечения наследственного или приобретенного заболевания.
Согласно отчету, новые методы клеточной и генной терапии находятся разных стадиях исследований (от ранних до поздних стадий клинических испытаний) и ориентированы на различные заболевания и состояния: от рака и генетических нарушений до неврологических состояний.
Некоторые из методов клеточной и генной терапии, находящие в процессе разработки, включают в себя:
- генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV) – фактор VIII, предназначенная для стимуляции выработки фактора VIII для лечения гемофилии A. По сравнению с нынешней заместительной терапией фактором VIII, генная терапия менее инвазивна и не требует многократных внутривенных инъекций в неделю;
- генная терапия с использованием AAV-вектора доставляет высокоактивный ген фактора IX в печень для лечения гемофилии B;
- CAR-Т-клеточная терапия второго поколения, состоящая из генетически модифицированных Т-клеток, разработана для нацеливания антигена созревания В-клеток (B-cell maturation antigen, BCMA) и перенаправления Т-клеток для распознавания и борьбы со злокачественной миеломой;
- генная терапия для лечения болезни Штаргардта (макулярная дистрофия), которая вызвана мутацией гена ABCR, приводящая к дегенерации фоторецепторов в сетчатке.
В докладе также подчеркивается, что в настоящее время на стадии разработки находятся боле 60 РНК-терапевтических средств. Хотя РНК-интерференция (RNAi) и антисмысловая РНК не являются клеточной или генной терапией, они используют последовательность ДНК гена, чтобы отключить ее или изменить экспрессию гена. Таким образом, эти методы лечения могут потенциально подавлять механизм возникновения болезнетворных белков.
