Компании Pfizer Inc и Sangamo Therapeutics Inc сделали совместное заявление о результатах фазы 1/2, которые показали устойчивые уровни активности фактора VIII и отсутствие случаев кровотечений после применения генной терапии giroctocogene fitelparvovec (SB-525) в течение 14 месяцев у пациентов с редким генетическим заболеванием — тяжелой гемофилией А.
Пять пациентов на ранней стадии исследования, получавшие однократное лечение giroctocogene fitelparvovec, демонстрировали устойчивые уровни активности фактора VIII с медианой 64,2% в результате хромогенного анализа (после 9-й недели после инфузии). Ни у одного пациента не было случаев кровотечений или необходимости инфузии фактора VIII.
Терапия Pfizer и Sangamo является одной из нескольких методов лечения гемофилии A, в качестве альтернативы существующей на сегодня практике, которая требует регулярных инфузий для замены недостающего фактора VIII. Именно генная терапия предлагает новый подход с потенциалом предоставления единовременного лечения, которое позволило бы пациентам самостоятельно производить недостающий фактор.
Днем ранее сообщалось, что конкурирующая генная терапия от BioMarin Pharmaceutical Inc снижает количество кровотечений более чем на 90% у пациентов, которых лечили четыре года назад. Терапия в настоящее время находится на рассмотрении американского регулятора (FDA), который, как ожидается, объявит свое решение к 21 августа.
Pfizer и Sangamo планируют начать дозирование пациентов на поздней стадии исследования во второй половине этого года.
Фаза 1/2 исследования Alta — это открытое многоцентровое клиническое исследование с диапазоном доз, предназначенное для оценки безопасности и переносимости giroctocogene fitelparvovec у пациентов с тяжелой формой гемофилии A. Средний возраст 11 пациентов составляет 30 лет (диапазон 18-47 лет). Все 11 пациентов — мужчины.