Генная терапия — это инновационный метод лечения и профилактики заболеваний, основанный на введении, удалении или модификации генетического материала (ДНК или РНК) в клетках пациента с целью коррекции генетических дефектов или изменения биологических функций клеток. В фармакологии генная терапия применяется для лечения наследственных заболеваний, некоторых разновидностей рака, вирусных инфекций и других патологий, связанных с нарушениями на молекулярном уровне.
Основные подходы генной терапии включают:
- Замещение дефектного гена нормальным (экзогенным) геном.
- Ингибирование или выключение патологически активных генов.
- Введение генов, кодирующих терапевтические белки или факторы роста.
Генетический материал доставляется в клетки с помощью векторов, чаще всего вирусных (аденоассоциированные вирусы, лентивирусы), либо не вирусных методов (липосомы, наночастицы). Клиническое применение генной терапии требует строгого контроля безопасности и эффективности, включая преодоление иммунных реакций и обеспечение стабильной экспрессии введенного гена.
Генная терапия в своем современном виде сочетает возможности лечения считавшихся неизлечимыми болезней с целым пулом ограничений: высокая стоимость, возможность развития осложнений из-за недостаточной изученности используемых методов.
Вернуться на главную страницу Глоссария
