На площадке XI Всероссийского конгресса пациентов, который ежегодно проводит Всероссийский союз пациентов, состоялся круглый стол «Перспективы применения клеточной терапии в клинической практике» с участием представителей органов исполнительной власти, научных организаций, компаний-производителей, а также медицинского и пациентского сообществ. Ключевым для обсуждения экспертов стал вопрос о повышении доступности для российских пациентов инновационных возможностей лечения злокачественных заболеваний, в частности CAR-T терапии.
В течение последних нескольких лет инновационные методы лечения жизнеугрожающих заболеваний, основанные на клеточной, иммунной и генной терапии, все шире применяются во всем мире. Одним из примеров стала уже зарегистрированная в некоторых странах, а в будущем – и в России, технология CAR-T для лечения ряда злокачественных заболеваний крови. Это метод терапии, основан на использовании собственных клеток пациента для разрушения злокачественных клеток. В соответствии с технологией из крови пациента выделяются Т-лимфоциты и генетически модифицируются так, чтобы они начали «узнавать» опухоль. Затем эти модифицированные клетки возвращаются в организм пациента уже в виде биомедицинского препарата. Для достижения эффекта терапии в большинстве случаев достаточно лишь одной инъекции.
На сегодняшний день клеточная терапия применяется в 20 странах мира, где для использования технологии уже сертифицированы 140 медицинских центров. Ряд международных производителей также планирует регистрацию препаратов CAR-T в России. В связи с этим ключевой задачей на данный момент является приведение системы регулирования обращения технологии в соответствие с условиями, возможностями и необходимостью их применения в клинической практике. Изменения, необходимые для устранения барьеров на пути пациентов к инновационным технологиям обсудили участники круглого стола «Перспективы применения клеточной терапии в клинической практике».
«На данный момент в терапии CAR-T в России нуждаются по данным документа «Злокачественные новообразования в России в 2018» под редакцией А.Д. Каприна и анализа эффективности терапии 1-ой и 2-ой линии 300 пациентов с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), 600 пациентов с множественной миеломой (ММ) и 700 пациентов с неходжкинской лимфомой (НХЛ). Своевременное и комплексное обеспечения таких пациентов возможно только при условии государственной поддержки, в обратном случае применение технологии будет происходить лишь в разовых случаях», — говорит Иван Моисеев, доцент кафедры гематологии, трансфузиологии и трансплантологии ФПО, Заместитель директора по научной работе НИИДОГиТ им.Р.М.Горбачевой.
Сегодня, по словам экспертов, с точки зрения организации закупки технологии сложностей нет, в то же время регуляторные аспекты регистрации и доступности CAR-T требуют обсуждений. Препятствием для быстрого доступа технологии на российский рынок может стать существующее определение технологии в российском законодательстве, устанавливающее подход к регулированию обращения CAR-T препаратов.
«Как определить CAR-T? Это биомедицинский клеточный продукт или лекарственный препарат? Отсутствие государственной регистрации CAR-T как БМКП или ЛП является на сегодняшний день своего рода ключевой проблемой, не позволяющей осуществить закупку таких продуктов. Остальные проблемы закупок могут быть решены в рабочем порядке без изменений действующего законодательства. Такая неопределенность в статусе CAR-T продуктов на российском рынке влечет за собой невозможность обеспечения пациентов жизнеспасающей терапией со стороны государства”, — сказал Константин Перов, к.э.н., директор Института конкурсных технологий.
При обсуждении определения технологии эксперты учитывали такие факторы, как модель лицензирования, соответствие законодательства реалиям клинической практики и нестандартному характеру технологии, а также возможность стандартизации подхода.
«В законодательстве России CAR-T подпадает под определение как биомедицинских клеточных продуктов (клеточная часть), так и генотерапевтических лекарств (генно-модифицированная ДНК), в то время как ЕАЭС и зарубежные системы здравоохранения относят подобную терапию исключительно к высокотехнологичным лекарственным препаратам. Интерпретация клеточных технологий как лекарственных препаратов российским законодательством позволит использовать уже имеющуюся регуляторную базу и России, и стран ЕАЭС как в сфере регистрации и контроля лекарств, так и в сфере здравоохранения, с установлением отдельных особенностей регулирования в силу специфики продукции», — говорит Равиль Ниязов, к.м.н., специалист по разработке и регулированию лекарств в Центре научного консультирования.
Такая стандартизация подхода, утверждает Ниязов, позволит ускорить доступ технологии на рынок, а также обеспечит гармонизацию регулирования не только в рамках стран-участниц ЕАЭС, но и с ведущими регуляторными системами мира.
«Возможность ускоренной регистрации таких технологий сегодня не предусмотрена законодательством ЕАЭС, что, безусловно, отдаляет сроки практического внедрения инноваций в систему здравоохранения. При этом жизнеспасающая терапия нужна пациентам уже сегодня. Отсутствие четкой регламентации применения технологии до регистрации существенно ограничивает для них эту возможность. Внести изменения в законодательство в этой области необходимо. В том числе вопрос о дорегистрационном доступе должен быть непременно учтен при формировании национальных клинических рекомендаций», — говорит Алексей Федоров, Эксперт Всероссийского союза пациентов.
Не менее важным сегодня представляется вопрос определения источника финансирования закупок клеточной терапии. Сложность организации медицинской помощи с применением генно-клеточных технологий, а также стоимость ведения и лечения пациента диктуют целесообразность включения данного вида медицинской помощи в перечень видов высокотехнологичной медицинской помощи (далее — ВМП), осуществляемой по программе государственных гарантий.
«CAR-T — инновация, которая в перспективе может полностью поменять, если не заменить, существующие подходы к лечению, что в свою очередь требует глобальной перестройки системы здравоохранения и внедрения инновационных подходов к оплате такой медицинской помощи государством. Финансовое обеспечение доступа к генно-клеточным технологиям по программе ВМП позволит планировать объемы оказываемой медицинской помощи, равномерно распределять их, а также обеспечит должный уровень контроля за соответствием учреждений, работающих с клеточной терапией, необходимым стандартам, которых на сегодняшний день насчитывается 850», — сказала Влада Федяева, заместитель начальника отдела методологии разработки и экспертной оценки клинических рекомендаций ФГБУ «ЦЭККМП» Минздрава России.
Обеспечение закупки через государственный фонд поддерживают и представители пациентского сообщества, подчеркивая острую необходимость в открытии доступа к инновационной терапии в кратчайшие сроки.
«При использовании клеточных технологий, в частности CAR-T терапии, могут быть спасены жизни большинства пациентов, у которых при стандартных схемах лечения нет никаких шансов на выживание. Это конечно невероятный прогресс. И для пациентского сообщества – это главный критерий включения такого лечения в программу государственных гарантий. Сегодня, к сожалению, ситуация такова, что пациенты с рефрактерными ОЛЛ и НХЖЛ вынуждены обращаться за жизнеспасающим лечением в другие страны», — говорит Александр Бочаров, Заместитель Председателя правления Межрегиональной общественной организации «Содействие больным саркомой»
С учетом инновационного характера технологии, изменений также потребует и подход к контролю качества клеточной терапии. В соответствии с действующими Правилами ввода лекарственных препаратов в гражданский оборот на территории РФ, компания-импортер обязана предоставлять для первых трех партий препарата, впервые ввозимого в Российскую Федерацию, протокол испытаний. Так как CAR-T технология подразумевает использование клеток крови самого пациента, количество препарата крайне ограничено, а значит и тестирование его стандартным способом невозможно.
По итогам заседания участники круглого стола приняли резолюцию с предложениями о мерах по повышению доступности инновационных методов терапии тяжелых заболеваний. Документ будет направлен в органы исполнительной власти, Федеральное собрание, Администрацию президента для оценки экспертных рекомендаций.
