Недавно с представителями Минздрава мы обсуждали организацию медицинской помощи больным муковисцидозом (генетическое заболевание, характеризующееся тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания. — GxP News). Говорили в том числе об изменениях в лекарственном обеспечении пациентов после создания государственного благотворительного фонда «Круг добра».
Разочарую тех, что считал, что фонд решит проблемы в этой области. Позиция Минздрава такова: существование фонда не снимает с регионов обязанность обеспечивать пациентов таргетной терапией за счёт средств регионального бюджета. Управленцам в сфере здравоохранения придётся, как и прежде, работать над решением системных организационных проблем в области лечения орфанных заболеваний. А их много даже у муковисцидоза, несмотря на то, что он диагностируется на неонатальном скрининге, у него есть стандарты лечения, разработаны клинические рекомендации.
В декабре прошлого года в России зарегистрирован первый препарат таргетной терапии (МНН: лумакафтор + ивакафтор). По расчётам докторов, в нём сейчас нуждаются 300 детей с тяжёлым течением муковисцидоза. Стоимость терапии на один год для них составляет 6 млрд рублей. Задача государства — найти варианты обеспечения пациентов жизненно важным лекарством.
Через федеральную программу «14 высокозатратных нозологий» пациенты с муковисцидозом обеспечиваются «Дорназой альфа», но ещё им нужны различные антибиотики и пищеварительные ферменты, закупаться которые должны за счёт региональных бюджетов. По отзывам пациентов, лекарственное обеспечение не исполняется в должной мере. Возможно, в случае с дорогостоящими ингаляционными антибиотиками для амбулаторного использования вопрос мог бы решить «Круг добра», но пока неясно, будут ли средства фонда вообще направлены на муковисцидоз.
Не понятно, как быть больным после перехода во взрослую категорию. Дети-инвалиды законодательно защищены, у них есть гарантия получения лекарственных препаратов. А когда больному исполняется 18 лет, он вынужден заново проходить медкомиссию, чтобы получить группу инвалидности. Ему могут дать и третью (при ней обеспечение лекарствами не предусмотрено).
Получается, человека всё детство лечили, а потом он оказывается лишён возможности получать те же ингаляционные антибиотики. Они довольно дорогие — 100–150 тысяч рублей за один курс. При вынужденном прерывании терапии многолетние усилия пациента и врачей оказываются напрасными.
Переосвидетельствование группы инвалидности занимает месяцы. Есть удачные примеры: пациентка из Орловской области отсудила право на получение лекарств, но на это ушёл год, и она потеряла драгоценное время для лечения. Некоторые семьи могут себе позволить взять банковский кредит, но кредит на лекарство, которое необходимо каждый день, — сомнительный выход.
Лечение орфанных заболеваний требует комплексного подхода и организационных решений от руководителей разного уровня в здравоохранении. Появление фонда «Круг добра» — знаковая инициатива. К сожалению, он не сможет заменить системной работы федеральных и региональных властей.
