В России был зарегистрирован препарат тафамидис (ВИНДАМЭКС®) – первое пероральное лекарственное средство для терапии редкого сердечно-сосудистого заболевания – транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП). Об этом сообщается в пресс-релизе международной биофармацевтической компании Pfizer.
Препарат ВИНДАМЭКС® показан для лечения транстиретинового амилоидоза, который обусловлен транстиретином дикого типа или наследственной формой заболевания, у взрослых пациентов с кардиомиопатией (АТТR-КМП).
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия является смертельным, часто недиагностируемым типом кардиомиопатии, вызванным агрегацией неправильно свернутых белков, амилоидных фибрилл, накапливающихся в миокарде. Амилоидные фибриллы образуются из неправильно свернутого транстиретина. Основная роль этого тетрамерного белка – это транспорт тироксина и ретинол-связывающего белка. Транстиретин преимущественно синтезируется в печени.
Тафамидис (ВИНДАМЭКС®) образует соединение с двумя тироксинсвязывающими участками и стабилизирует транстиретин, предотвращая его распад на мономеры, что замедляет амилоидогенез. Это первый и единственный пероральный препарат для применения у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией, который может снизить смертность от всех причин и частоту госпитализации по причине сердечно-сосудистой патологии. Препарат принимают по одной капсуле один раз в сутки независимо от приема пищи.
За период в 30 месяцев ВИНДАМЭКС®, в сравнении с плацебо, значительно снизил и уровень общей смертности по совокупности всех причин, и количество госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний. При этом частота нежелательных явлений в клинических исследованиях у получавших препарат пациентов была сопоставима с частотой в группе плацебо.
По словам главного внештатного специалиста кардиолога Департамента здравоохранения Москвы, главного врача ГБУЗ «ГКБ им. И.В. Давыдовского ДЗМ» Елены Васильевой, результаты исследований и международной практики обнадеживают, но нужны дальнейшие наблюдения.
«Появление в России первого препарата, влияющего на патогенез транстиретинового амилоидоза – очень важное событие для кардиологов», – подчеркнула Елена Васильева.
Тафамидис – первое и единственное лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Европейским агентством лекарственных средств, а также министерством здравоохранения РФ для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии.
В 2020 году препарат стал лауреатом престижной премии Prix Galien в США в номинации «Лучший биотехнологический продукт».
