Roche представила данные по своему портфелю препаратов для лечения нервно-мышечных заболеваний на Всемирном онлайн-конгрессе общества специалистов по нервно-мышечным болезням (WMS) 20-24 сентября 2021 года. Об этом сообщили в пресс-службе компании.
Презентации включали дополнительные результаты исследования RAINBOWFISH, которые оценивают эффективность и безопасность препарата Эврисди® (рисдиплам) у детей с пресимптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) от рождения до шестинедельного возраста, а также данные, подтверждающие продолжение клинического исследования генной терапии SRP-9001 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
«Новые данные по препарату рисдиплам могут помочь расширить спектр преимуществ этого лекарственного препарата для младенцев со СМА. Кроме того, данные проекта SRP-9001 помогли оптимизировать дизайн предстоящего исследования фазы III для мышечной дистрофии Дюшенна», – сказал главный медицинский директор Roche и руководитель глобальной разработки продуктов Леви Гарравэй.
На WMS 2021 были представлены данные текущего открытого исследования RAINBOWFISH. Четверо из пяти пациентов, получавших препарат в течение не менее 12 месяцев, достигли способности самостоятельно стоять и ходить в соответствии с нормативами Всемирной организации здравоохранения для здоровых детей. Кроме того, все пятеро младенцев сохранили способность глотать и питаться исключительно перорально после 12 месяцев лечения.
Ранее опубликованные результаты показали, что младенцы, получавшие рисдиплам в течение не менее 12 месяцев, достигли ключевых двигательных навыков в соответствии со шкалой HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination), при этом 100% (n=5) из них смогли удерживать голову, сидеть прямо, переворачиваться и ползать.
Эти данные дополняют растущий объем доказательств, подтверждающих эффективность рисдиплама для широкого круга пациентов. Более 4000 пациентов прошли лечение с помощью препарата в ходе клинических исследований, благотворительных программ и в рамках реальной клинической практики.
В терапии МДД были также представлены трехлетние данные открытого исследования SRP-9001-101, в котором оценивалась безопасность однократной дозы исследуемой генной терапии SRP-9001 у четырех детей в возрасте 4 и 7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна. Исследование показало, что SRP-9001 хорошо переносился, также согласно ключевой функциональной оценке, которая измерялась по методике оценки подвижности пациента North Star (NSAA), было продемонстрировано общее улучшение двигательных способностей по сравнению с исходным уровнем. Улучшения способности двигаться сохранялись в течение трех лет, что свидетельствует о стабильной продолжительной реакции. Результаты подтверждают необходимость продолжения клинических исследований для дальнейшей оценки пользы/риска SRP-9001 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания «Рош» и партнер Sarepta также поделились данными ENDEAVOR (исследование SRP-9001-103) – первого клинического исследования с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 для лечения МДД. Промежуточные результаты первых 11 участников когорты 1 (мальчики в амбулаторной стадии заболевания в возрасте 4-7 лет) из продолжающегося открытого исследования фазы 1b, свидетельствуют о том, что SRP-9001 продемонстрировал устойчивую экспрессию микродистрофина и никаких новых сигналов безопасности выявлено не было.
Кроме того, результаты части 1 исследования SRP-9001-102, продолжающегося рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования, оценивающего безопасность, эффективность и переносимость однократной дозы SRP-9001 у 41 мальчика с мышечной дистрофией Дюшенна, показали, что исследование достигло своей основной конечной точки — изменения экспрессии белка микродистрофина по сравнению с исходным уровнем. Участники, получавшие SRP-9001, в целом показали увеличение общего балла NSAA по сравнению с плацебо через 48 недель, хотя это увеличение не достигло статистической значимости по сравнению с таковым у пациентов, получавших плацебо. Профиль безопасности соответствовал предыдущим исследованиям, при этом никаких новых сигналов безопасности не было выявлено.
Результаты этих исследований представляют важную информацию для текущей программы клинической разработки SRP-9001, а результаты исследований 101 и 102 послужат основой для разработки дизайна клинического исследования 3-й фазы, которое должно начаться во всем мире к концу года.
