Министерство здравоохранения Канады одобрило заявку на клинические испытания препарата VCTX210 компаний Crispr Therapeutics и ViaCyte. Об этом сообщается на сайте калифорнийской компании ViaCyte, занимающейся регенеративной медициной. Начало набора пациентов ожидается к концу 2021 года.
Цель – создать клеточную терапию, полученную из стволовых клеток, для лечения диабета 1 типа. При ней иммунитет не станет уничтожить подсаженные пациенту бета-клетки и не потребуется принимать иммуносупрессоры.
Как отмечается в сообщении, создание препарата является важной вехой в создании целого нового класса генетически отредактированных лекарств, полученных из стволовых клеток.
Crispr Therapeutics AG – швейцарско-американская биотехнологическая компания, занимающаяся редактированием генов и разработкой трансформирующих генных лекарств с использованием платформы CRISPR/Cas9 для лечения в том числе таких заболеваний, как гемоглобинопатия, рак и диабет.
Нобелевскую премию по химии в 2020 году, отметим, присудили за создание редактора генома CRISPR/Cas9, называемого генетическими ножницами. С помощью метода, который разработали американка Дженнифер Дудна и француженка Эммануэль Шарпантье, теперь возможно внесение точечных изменений в любой геном.